Human Genetic Therapies.(HGT)


HGT-1410 para el síndrome de Sanfilippo (Mucopolisacaridosis IIIA)

HGT-1410 se encuentra en desarrollo como una terapia de reemplazo enzimático

para el tratamiento de Sanfilippo

De Sanfilippo es una enfermedad genética autosómica recesiva causada por un
deficiencia de heparán-N-sulfatasa, una enzima que degrada heparán sulfato.
La acumulación de heparán sulfato en los tejidos provoca un neurodegenerativas
desorden en los niños en los que el sistema nervioso central, es principalmente
afectados. El producto ha recibido la designación de fármaco huérfano en los EE.UU. y de
en la UE. El Grupo tiene previsto iniciar un ensayo clínico de fase 1 a mediados de 2010.

http://www.shire.com/shireplc/en/rd/pipeline

http://www.shire.com/shireplc/en/search?value=1410&Go=Go&type=keyword

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

2 thoughts on “Human Genetic Therapies.(HGT)”

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