AMT (Amsterdam Molecular Therapeutics) y el Instituto Pasteur firman un acuerdo para desarrollar una terapia genica para Sanfilipo B


Amsterdam Molecular Therapeutics ha anunciado hoy que ha llegado a un acuerdo con el Instituto Pasteur, París, Francia, y un grupo de institutos de investigación franceses (junto al “Consorcio”) para apoyar  el desarrollo de una terapia génica para el tratamiento de Sanfilippo B.

En nombre del Consorcio, Institut Pasteur conducirá el programa de desarrollo y también patrocinará la fase inicial de I / II del estudio clínico de una terapia genética para reemplazar una enzima (alfa-N-acetilglucosaminidasa) que falta en el cerebro las células de los pacientes SanfilippoB. Esta enzima es especialmente necesaria para la degradación del heparán sulfato de glicosaminoglicanos (GAG), esencial carbohidratos moléculas utilizadas para construir el tejido. La acumulación de las moléculas de GAG incompletamente degradados desencadena una cascada de acontecimientos patológicos que conducen a la disfunción neuronal

Si el Consorcio concluye la prueba con éxito en la Fase I / II,  AMT tendrá una opción para adquirir todos los derechos comerciales para el programa. . La Fase I / II del estudio clínico está previsto que comience antes de 2013.

http://www.news-medical.net/news/20110110/AMT-enters-agreement-with-Consortium-for-clinical-development-of-novel-gene-therapy-to-treat-Sanfilippo-B.aspx

http://www.amtbiopharma.com/news-and-events/news-2011

Sobre el Centro de  Molecular Terapeútico de Amsterdam (AMT por sus siglas en inglés.)

El AMT, fue fundado en 1998 con base en la ciudad holandesa de Amsterdam y es el líder en desarrollo de terapias génicas en humanos. Usando vectores de adenovirus asociados (AAV) como el vehículo de entrega por elección para genes terapéuticos; la compañía ha podido diseñar y validar lo que es probablemente la primera plataforma de producción estable y escalable de AAV. Dicha  plataforma eficaz y segura, además ofrece una única capacidad de manufactura que puede ser aplicada a un sinnúmero de enfermedades raras y huérfanas que son causadas siempre por un gen defectuoso.

Actualmente,  AMT tiene una gama de productos para terapia génica basada en AAV  en enfermedades tales como: Deficiencia de LPL, Hemofilia, Distrofia Muscular de Duchenne, Porfiria Aguda Intermitente y la enfermedad de Parkinson. en diferentes etapas de la investigación y/o desarrollo.

http://blogs.clarin.com/briciosignificafuerza/2010/01/11/amt-recibe-credito-a-la-innovacion-por-el-gobierno-holandes-por-sus-avances-en-la-distrofia-muscular-de-duchenne/

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mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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