desarrollar productos para las enfermedades raras. (Novato, California)


Ultragenyx es una empresa  que va a utilizar una gestión eficiente y eficaz para desarrollar productos para las enfermedades raras.
Hay miles de enfermedades en este espacio, y el 95% no reciben tratamiento. El desarrollo de estrategias de desarrollo eficiente y eficaz es esencial para trabajar en el espacio de enfermedades raras y el equipo directivo de Ultragenyx será único en su reciente experiencia efectiva en este proceso de desarrollo y su gestión del proceso clínico y legales necesarios para lograr la aprobación de primer ciclo.
Emil Kakkis, recientemente se retiró de la posición de oficial médico en jefe de BioMarin, lanzó Ultragenyx farmacéuticas a finales del año pasado y se encuentra en el proceso de cierre de una ronda de financiación Serie A de más de $ 10 millones.
Dr. Kakkis fue un co-desarrollador de una terapia de la enzima que BioMarin y Genzyme finalmente llevó a Aldurazyme mercado como para el tratamiento de mucopolisacaridosis, una enfermedad genética rara.
Continuó el desarrollo de Naglazyme y Kuvan, los tratamientos para la fenilcetonuria enfermedad metabólica rara.
“Cuando ves a los pacientes (con enfermedades poco frecuentes) tratados por primera vez, no te olvides de eso. ¿Quieres hacerlo una y otra vez, “dijo el Dr. Kakkis.


medicamentos huérfanos

el plazo para los desarrollarlos para un segmento muy pequeño de la población mundial, se les da un paso rápido por la FDA para entrar en manos de los pacientes rápidamente. El proceso de aprobación puede tardar menos de cinco años en comparación con 10 a 12 años para los medicamentos con una amplia población de pacientes.
“Vamos a mostrar cómo las cosas rápido puede hacer con la planificación y ejecución,” dijo el Dr. Kakkis, quien desde su retiro hace dos años se ha quedado Kakkis EveryLife Fundación en Novato, con el objetivo de una mayor racionalización del proceso regulatorio para las enfermedades raras.
Ultragenyx ya está trabajando en un medicamento para el tratamiento de un trastorno bioquímico en el músculo esquelético. Se ha asociado con una pequeña farmacéutica japonesa para la fabricación de la droga y las pruebas preclínicas.

La compañía tiene un producto líder en una enfermedad sin tratamiento metabólicoque se espera que llegue a la clínica a mediados de 2011. Otros dos productospuede llegar a la etapa clínica dentro de 1-2 años de trabajo

http://www.ultragenyx.com/

http://www.northbaybusinessjournal.com/32803/retired-biomarin-drug-researcher-launches-ultragenyx/

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

Un comentario sobre “desarrollar productos para las enfermedades raras. (Novato, California)”

  1. no veo cuales son las enfermedades para las que desarrollan terapia de sustitucion enzimatica…sera secreto de empresa… lo que veo es que son ex empleados de Biomarin por lo que supongo que se moverán en su mismo campo.

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