…estimular más medicinas para las enfermedades raras mortales.


Cassidy Hempel, Hugh Hempel, Chris Hempel, Addison Hempel

Las gemelas de siete años, Cassidy y Addison Hempel, tienen un desorden raro donde  cantidades dañinas de “colesterol” se  acumulan en sus órganos vitales. Las muchachas junto con sus padres Hugh y Chris, asisten cada  semana en el hospital de niños a un  centro de investigación en Oakland, (California) alli  tienen una medicina experimental que les  inyectan en sus espinas dorsales con  esperanzas de luchar contra su  enfermedad neurológica rara y fatal.

No es un estudio de la empresa farmacéutica – su madre ganó una AUTORIZACIÓN inusual del gobierno para experimentar la terapia.

“Mis hijos  pueden no ser curables, pero son tratables”, añade Hempel, la mamá de Nevada.

Y es su mamá quien lo hizo posible.

Desde su casa en Reno, Nevada, Chris Hempel convenció a los científicos para compartir sus investigaciones y logró que el gobierno autorizara  la sesión experimental de  una medicina inusual para sus hijas l.
Hempel dice que obtener ayuda para combatir una enfermedad rara que no debería ser tan difícil.
Pero es un reto enorme para generar el interés de las compañías farmacéuticas en las costosas pruebas de medicamentos contra enfermedades tan raras – como Niemann-Pick de tipo C  -para sus hijas
un mercado de ” sólo” unos cientos o unos pocos miles de personas al año.


Existen tratamientos para sólo 200 de los cerca de 7.000 enfermedades raras, enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas, con frecuencia, un número mucho menor.
Ahora un movimiento está empezando a impulsar los tratamientos para más enfermedades raras: Los Institutos Nacionales de Salud en este otoño abrirán un centro para acelerar los descubrimientos  en terapias genéticas utilizables, haciendo algunas de las más arriesgadas de investigación en fase inicial, y dar paso despues a  las empresas con el avance hecho.

Una nueva Internacional de Investigación de Enfermedades Raras Consorcio está presionando para que al menos 200 tratamientos más para el año 2020, en parte por la puesta en común del trabajo de los científicos lejanos y las familias.

En lugar de empezar desde cero, la Administración de Alimentos y Drogas está señalando el camino a los fabricantes a “replantear” los medicamentos antiguos para nuevos usos de las enfermedades raras, la publicación de una lista de los que se consideran especialmente prometedores.

(…)

http://www.npr.org/templates/story/story.php?storyId=135714327

http://www.msnbc.msn.com/id/42753306/ns/health-health_care/


Anuncios

Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

One thought on “…estimular más medicinas para las enfermedades raras mortales.”

  1. Hola, Soy paz de chile y tambien tengo la enfermedad, espero avancen pronto las investigaciones para que podamos tener tratamiento y asi aminoren nuestros sintomas 🙂

Responder

Por favor, inicia sesión con uno de estos métodos para publicar tu comentario:

Logo de WordPress.com

Estás comentando usando tu cuenta de WordPress.com. Cerrar sesión / Cambiar )

Imagen de Twitter

Estás comentando usando tu cuenta de Twitter. Cerrar sesión / Cambiar )

Foto de Facebook

Estás comentando usando tu cuenta de Facebook. Cerrar sesión / Cambiar )

Google+ photo

Estás comentando usando tu cuenta de Google+. Cerrar sesión / Cambiar )

Conectando a %s