¿que falta en las enfermedades de almacenamiento lisosomal?


es un PDF de una compañia farmaceutica, AMICUS TERAPEUTICS, explica “que falla” para que se desarrolle una enfermedad de almacenamiento lisosomal.

esta bien ilustrado y en ingles  .

http://www.amicustherapeutics.com/pdf/What’sMissing.pdf

Amicus Therapeutics está desarrollando por vía oral, los fármacos de moléculas pequeñas llamadas chaperonas farmacológicas, primera aproximación de su clase para el tratamiento de una amplia gama de enfermedades incluyendo enfermedades de almacenamiento lisosomal y enfermedades de la neurodegeneración.

Tienen en desarrollo tratamientos basados en el uso de “chaperonas” para los sindromes de Pompe y de Fabry.

http://www.amicustherapeutics.com/technology/pharmacologicalchaperones.asp

http://www.youtube.com/watch?v=pbxJw_f_3oE&feature=player_embedded#at=157

Video resumen de las enfermedades de deposito lisosomal.

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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