El 21 de junio de 2011, designación de medicamento huérfano (EU/3/11/877) fue concedida por la Comisión Europea a Laboratorios del Dr. Esteve, SA, España, por adeno-asociado vector viral del serotipo 9 que contiene el gen sulfamidase humanos para el tratamiento de mucopolisacaridosis tipo III (síndrome de Sanfilippo A).
¿Cómo se espera que esta medicina funcione?
Adeno-asociado vector viral del serotipo 9 que contiene el gen humano sulfamidase es un medicamento que funciona mediante la entrega de genes en el cuerpo. Se compone de un virus que contiene el gen que produce la enzima que falta, N-sulfoglucosamine sulfohydrolase. El tipo de virus que se utiliza en este medicamento (virus adeno-asociado) no causa enfermedad en humanos.
Cuando se inyecta en el cerebro, el virus se espera que lleve el gen, principalmente en las células del cerebro. Estas células se espera que produzca la enzima que falta para que se pueda romper el heparán sulfato acumulada y ayudar a aliviar los síntomas de la enfermedad.
Cuál es el grado de desarrollo de este medicamento?
Los efectos de este medicamento se han evaluado en modelos experimentales.
En el momento de la presentación de la solicitud de designación de medicamento huérfano, no hay ensayos clínicos con el medicamento en pacientes con mucopolisacaridosis tipo III se había iniciado.
En el momento de la presentación, este medicamento no está autorizado en toda la UE para la mucopolisacaridosis tipo III o designado como medicamento huérfano en otros lugares para esta condición.
De acuerdo con el Reglamento (CE) n º 141/2000 de 16 de diciembre de 1999, el COMP adoptado una opinión positiva sobre la recomendación de 07 de abril 2011 la concesión de esta designación.
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