adeno-associated viral vector containing the human ARSB gene for the treatment of mucopolysaccharidosis VI


El 13 de mayo de 2011, designación de medicamento huérfano (EU/3/11/864) fue concedida por la Comisión Europea para que Fondazione Teletón, Italia, para el adeno-asociado vector viral que contiene los humanos BSRA génica para el tratamiento de la mucopolisacaridosis VI (síndrome de Maroteaux-Lamy ).

¿Cómo se espera que esta medicina funcione?

El medicamento está hecho de un virus que contiene copias normales del BSRAgen, que es responsable de la producción de la enzima BSRA. Cuando se inyecta en el paciente, se espera que el virus lleva el BSRA gen en las células del hígado, lo que les permite producir la enzima faltante. La enzima se espera que después se transfiere a las células del cuerpo, donde se descomponen los GAG acumulado, ayudando a aliviar los síntomas de la enfermedad.

El tipo de virus que se utiliza en este medicamento (“virus adeno-asociado”) no causa enfermedad en humanos.

¿Cuál es el grado de desarrollo de este medicamento?

Los efectos de la adeno-asociado vector viral que contiene el gen BSRA humanos han sido evaluados en modelos experimentales.

En el momento de la presentación de la solicitud de designación de medicamento huérfano, no hay ensayos clínicos con el medicamento en pacientes con mucopolisacaridosis VI se había iniciado.

En el momento de la presentación, el medicamento no está autorizado en toda la UE para mucopolisacaridosis VI o designado como medicamento huérfano en otros lugares para esta condición.

De acuerdo con el Reglamento (CE) n º 141/2000 de 16 de diciembre de 1999, el COMP emitió una opinión favorable sobre 09 de febrero 2011 recomendar la concesión de esta designación.

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/orphans/2011/05/human_orphan_000928.jsp&mid=WC0b01ac058001d12b&murl=menus/medicines/medicines.jsp

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Publicado por

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