The Research Institute at Nationwide Children’s Hospital


Subvenciones del NIH para  los ensayos clínicos de la enfermedad por almacenamiento lisosomal MPS IIIB  (TERAPIA GENICA)

25/05/2011

The Research Institute at Nationwide Children’s Hospital ha recibido una beca de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) para ayudar a una terapia para la MPS III B que se ha demostrado efectivo en ratones a los ensayos clínicos en seres humanos. Mucopolisacaridosis (MPS), III B, también conocida como síndrome de Sanfilippo B
MPS III B es una enfermedad mortal y actualmente no hay tratamiento disponible. “Hasta la fecha, el mayor desafío en el desarrollo de terapias para MPS III B ha sido la presencia de la barrera hematoencefálica, que evita que la terapéutica de entrar en el sistema nervioso central”, dijo Haiyan Fu, PhD investigador, y la del líder del proyecto.
Por más de una década, el equipo del Dr. Fu en el Centro de Terapia Genética en el Instituto de Investigación en el Hospital Nacional de Niños se ha centrado en el desarrollo de la entrega de genes enfoques para restaurar la eficiencia del sistema nervioso central NAGLU actividad, que está ausente en pacientes con MPS IIIB. Utilizando una única inyección intravenosa de un vector viral caracterizado recientemente, AAV9, que tiene la capacidad única de cruzar la barrera sangre-cerebro, el equipo del Dr. Fu ha logrado los mejores beneficios a largo plazo terapéutica hasta la fecha en adultos ratones MPS IIIB. Esta estrategia ha dado como resultado la corrección de la función cognitiva y motora y la supervivencia extendida en estos ratones, que al igual que los seres humanos con MPS IIIB carecen de la enzima NAGLU. La financiación de los NIH, otorgado al Dr. Fu y co-investigador Kevin Flanigan, MD , permitirá a la el equipo necesario para completar los estudios preclínicos y presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación para la Food and Drug Administration para la Fase I / II AAV9 gen ensayo de terapia clínica en los pacientes con MPS IIIB. “Es importante destacar que el procedimiento por vía intravenosa rAAV9 la entrega de genes es mínimamente invasivo y por lo tanto un enfoque clínicamente relevante”, dijo Fu. “El Centro de Terapia Génica en el Hospital Nacional de Niños” ha sido un líder en la reducción de ensayos de terapia genética de la banca en el clínica, y estamos emocionados de traer esa experiencia a tener en esta enfermedad devastadora “, añadió el Dr. Flanigan.
Dr. MPS Fu gen IIIB proyecto de terapia ha recibido el generoso apoyo desde 2003 de la comunidad de pacientes con MPS III a través de “La Fundación el sueño de Ben –  para la Investigación de Sanfilippo. Una beca de investigación de la fundación fue crucial en el apoyo del equipo del Dr. Fu, mientras que estaban persiguiendo a la aplicación NIH. “Como fundación, nos hemos inspirado en la cita:” La esperanza ve lo invisible, siente lo intangible y logra lo imposible ” “, dijo Jennifer Siedman, presidente y secretario del sueño de Ben de la Fundación para la Investigación de Sanfilippo.
La subvención no es sólo un homenaje a la dedicación del Dr. Fu para el campo, sino también a todos los familiares y amigos de El sueño de Ben, que han trabajado juntos por más de una década para financiar esta investigación. “


http://www.nationwidechildrens.org/news-room-articles/nationwide-childrens-hospital-researchers-receives-nih-grant-for-the-move-toward-clinical-trials-targeting-the-lysosomal-storage-disease-mpsiiib?contentid=91841

http://www.bensdream.org/index.html

Con 8 años de edad  describe la vida de sus padres y la vida de su hermana con MPS.

otro blog MPS IIIB

http://www.hopeformichaela.com/index.php

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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