El proyecto ALPHA MAN


El desarrollo clínico de la terapia de sustitución enzimática en pacientes Manosidosis alfa-con enzima recombinante humana.

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Resumen del proyecto

La enfermedad de depósito lisosomal (LSD) alfa-Manosidosis es una rara enfermedad genética que afecta a menos de 500 personas en todo el mundo y de acuerdo con la normativa de la UE, designado como “huérfanos” la enfermedad. Alfa-Manosidosis es causada por un defecto enyzme debido a mutaciones en el gen de la ácida lisosomal alfa-manosidasa (Laman) que afectan el catabolismo de la glicoproteína lisosomales y celulares con graves consecuencias para el organismo. En los seres humanos, los resultados Laman deficiencia en el retraso mental progresivo, alteraciones esqueléticas, pérdida de la audición e infecciones recurrentes y muchos pacientes mueren durante la primera infancia. Hoy en día, la terapia más prometedora para trastornos de depósito lisosomal alfa-incluyendo Manosidosis es la terapia de reemplazo enzimático (TRE), donde se produce la enzima respectiva falta en el paciente por métodos recombinantes y se introduce en el torrente sanguíneo, desde donde es internalizado por las células y llega a los lisosomas reemplazar la enzima endógena que falta. Productos ERT están en el mercado hoy en día para una serie de LSD como Gaucher, Fabry, la enfermedad de Pompe y la MPSI Mucopolisacaridosis, II y VI y los ensayos clínicos están en curso para un número de otros. Hasta la fecha, no hay tratamiento real para la alfa-Manosidosis está disponible. Puesto que los niños nacen sanos, una terapia temprana inició poco después del nacimiento podría mejorar dramáticamente su esperanza de vida y calidad de vida.Dado que el interés farmacéutico en esta enfermedad es baja, dos proyectos de la UE patrocinado (EURAMAN y HUE-MAN) dentro del Programa Marco 5 y 6, respectivamente, han trabajado para el desarrollo de la enzima recombinante humana (rhLAMAN) como agente terapéutico para los pacientes que sufren de alfa- manosidosis y ahora son la base para ensayos clínicos en alfa-Manosidosis. La enzima ha recibido la designación de fármaco huérfano en Europa en enero de 2005 (EU/3/04/260).

Los objetivos del proyecto

Los principales objetivos científicos de la alfa-MAN será:

Objetivo 1:

Ejecución de ensayos clínicos en pacientes Manosidosis alfa-para proporcionar un tratamiento eficaz para la enfermedad huérfana alfa-Manosidosis.

  • El objetivo de este estudio es llevar a cabo las fases de ensayos clínicos I, II y III en pacientes para demostrar la seguridad y la eficacia clínica de rhLAMAN como un agente terapéutico efectivo para el tratamiento de la enfermedad humana alfa-Manosidosis.

Objetivo 2:

Determinación de la dosis mínima efectiva de los estudios de tratamiento crónico en tolerancia inmunológica Manosidosis alfa-ratones.

  • El objetivo de este estudio es encontrar la dosis mínima efectiva para una corrección máxima del sistema visceral y de la patología central nervioso.
  • Tolerancia inmunológica ratones Manosidosis alfa se inyecta crónica una vez por semana con diferentes dosis de rhLAMAN y analizados para su almacenamiento en los tejidos nerviosos visceral y central.

Objetivo 3:

Los estudios sobre el mecanismo de cómo recombinante humana Laman cruza la barrera hematoencefálica.

  • El objetivo de este estudio es encontrar supuestos receptores que son responsables de la captación rhLAMAN en el cerebro a través de la barrera hematoencefálica.
  • Tolerancia inmunológica Manosidosis alfa-ratones se inyectaron altas dosis rhLAMAN y analizados para la unión de compañeros de diversos métodos bioquímicos.

Objetivo 4:

Los estudios sobre el impacto en el tratamiento crónico ERT en el déficit de comportamiento y la neuropatología subyacente en ratones Manosidosis alfa.

  • El objetivo de este estudio es ver si a largo plazo del tratamiento ERT puede prevenir y / o revertir el déficit de comportamiento y la neuropatología asociada observada en tolerancia inmunológica Manosidosis alfa-ratones.
  • Tolerancia inmunológica Manosidosis alfa-ratones crónicamente se inyectó la dosis mínima eficaz (véase el Objetivo 2) y analizados para su neuropatología por cualquiera de los ensayos de immuno-histological/biochemical o de comportamiento.
  • http://www.alpha-man.eu/
  • Zymenex ha colaborado con varios grupos de científicos de Europa en subvenciones de la UE “Euraman” desde 2003 a 2006 y “Hue-Man 2007 a 2009 para el desarrollo de esta enzima y, conjuntamente con el grupo de científicos, publicados prueba de principio de los datos (Hum .. Mol Genética, 2008, vol 17, n º 22:. 3,437 hasta 3445) Zymenex y sus colaboradores clínicos y científicos recibió una nueva subvención de la UE “ALPHAMAN” de € 5,9 millones, en el marco del 7PM 2010 www.alpha-man.eu para continuar desarrollando Lamazym y para llevar a cabo ensayos clínicos Fases 1 a 3 en pacientes Manosidosis alfa. Lamazym ha recibido la designación de fármaco huérfano , tanto en Europa y los EE.UU.. http://www.zymenex.com/Profile
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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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