La terapia génica neonatal con un vector Gamma retroviral en mucopolisacaridosis VI (en gatos ) .


Neonatal Gene Therapy With a Gamma Retroviral Vector in Mucopolysaccharidosis VI Cats.

Resumen

Mucopolisacaridosis (MPS) VI es debida a una deficiencia en la actividad de la N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa (4S), también conocida como arilsulfatasa B. Anteriormente, el vector retroviral (VD)-mediada por la terapia génica neonatal reduce las manifestaciones clínicas de MPS I y MPS VII en ratones y perros. Sin embargo, sulfatasas requieren modificación post-traduccional por sulfatasa modificadores de factores. MPS VI gatos se inyectaron por vía intravenosa (iv) con un gamma RV-expresando felino 4S, resultando en 5 ± 3 copias de RV por 100 células en el hígado. Hígado y la actividad 4S suero fueron 1.450 ± 1.720 U / mg (26-veces el valor normal) y 107 ± 60 U / ml (13-veces el valor normal), respectivamente, y fueron directamente proporcionales a los niveles de proteínas hepáticas 4S para los gatos individuales. Este estudio sugiere que sulfatasa-modificando el factor (SUMF) actividad en el hígado fue suficiente para producir la enzima activa a pesar de la sobreexpresión de 4S.

Tratados RV-MPS VI gatos alcanzado mayor peso corporal y una mayor longitud del esqueleto apendicular, había reducido la erosión del cartílago articular, y la disminución del engrosamiento de la válvula aórtica y dilatación aórtica en comparación con MPS VI no tratados gatos, aunque la longitud del cuello del útero óseas vertebrales no se mejoraron. Esto demuestra que la expresión de una proteína terapéutica sulfatasa funcional se puede lograr con la terapia génica neonatal utilizando una RV gamma, pero algunos aspectos de la enfermedad de los huesos siguen siendo difíciles de tratar.
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22395531

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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