“Biofarmacia”, Biotherapeutics Protalix ha desarrollado un método para crear la enzima humana que estos pacientes carecen de células de zanahoria


Por primera vez, los EE.UU. Food and Drug Administration (FDA) ha aprobado un fármaco producido en una célula vegetal manipulado genéticamente.

Los científicos que han defendido la “biofarmacia”.

La droga, Elelyso (taliglucerase alfa), alivia los síntomas en la mayoría de los pacientes de la rara enfermedad de almacenamiento lisosomal la enfermedadde Gaucher , que causa problemas que van desde infecciones de los huesos a la anemia. Los científicos de la empresa biotecnología israelí  Biotherapeutics Protalix han desarrollado un método para crear la enzima humana que estos pacientes carecen de células de zanahoria, mediante la inserción de un gen que codifica la proteína en las células. Los pacientes tratados con la enzima resultante (taliglucerase alfa) en ensayos clínicos ido al menos tan bien como las dadas otro tratamiento enzimático de sustitución en el mercado, Cerezyme.

“Es maravilloso tener otra opción disponible,” dice que los compradores de Rhonda, director ejecutivo de la Fundación Nacional de Gaucher en Tucker, Georgia. Ellos esperan que Elelyso ayudará a prevenir la escasez de medicamentos, como los de 2009 y 2011, cuando los pacientes se basó en Cerezyme solo. “Las personas cuyos síntomas se habían controlado durante años estaban teniendo problemas de huesos y cansancio terrible, algunos se fueron al hospital”, nos recuerda.

Los fabricantes de los dos fármacos de Gaucher otros – Genzyme en los EE.UU. y Comarca en Irlanda – producir sus enzimas terapéuticos en células de mamíferos. Estructuralmente, se asemeja a Elelyso, el  Cerezyme de Genzyme, pero es más barato de producir, debido a la altosrecursos que el mantenimiento de células animales- requieren. Además, los virus y otros patógenos que contaminan las poblaciones de mamíferos no amenazan a las células de uso

Durante más de una década, los investigadores han sido capaces de manipular genéticamente las plantas para que produzcan enzimas humanas. En 2006, el Departamento de Agricultura de EE.UU. aprobó una vacuna de pollo producida en las células vegetales. Pero las preocupaciones acerca de apaciguamiento de productos biológicos de origen vegetal de uso humano ha demostrado ser mucho más difícil. Por lo tanto, los científicos y fabricantes de fármacos en desarrollo de otras enzimas, anticuerpos terapéuticos y vacunas en las plantas de decir que la aprobación Elelyso puede hacer que el proceso regulatorio más sencillo para ellos, y alertar a las grandes empresas farmacéuticas y los inversores de la rentabilidad potencial de las plataformas de las plantas.

Antes del anuncio de la FDA de hoy en día, Ritu Baral, un analista de investigación de Canaccord Genuity en Nueva York, dijo: “Si este medicamento reciba la aprobación sería una prueba enorme de concepto para toda la plataforma.” Aunque la compañía se prepara para tratar a 2.000 pacientes en los Estados Unidos, Baral dice que es incierto lo que el mercado de los EE.UU. será por lealtad a la marca a Genzyme y Shire.Sin embargo, el hecho de que Elelyso costará alrededor de un 25% menos de Cerezyme puede influir en los compradores.

El sesenta por ciento de las ganancias de ventas en Estados Unidos irá a la gigante farmacéutico Pfizer, que hizo un trato con Protalix en 2009. Sin embargo, mientras el gobierno israelí aprueba la droga, todas las ganancias en ese país irá a Protalix. Israel representa una porción relativamente grande de la tarta, como Judios Ashkenazi se ven desproporcionadamente afectadas por la enfermedad.

David Aviezer, presidente y director ejecutivo de Protalix en Carmiel, es bastante optimista acerca de las otras drogas hechas de zanahoria en la cartera de la compañía. A principios de este año, Protalix comenzó a planear para la fase I de ensayos clínicos sobre las proteínas para el tratamiento de otro trastorno relacionado con la enzima, la enfermedad de Fabry. “Esta aprobación demuestra una prueba de concepto para el poder de esta tecnología para hacer que un gran número de proteínas”, dice Aviezer. “Estamos listos para hacer muchos más”.

el articulo original http://blogs.nature.com/news/2012/05/first-plant-made-drug-on-the-market.html

en otro articulo del Osservatorio Malattie Rare:

http://www.osservatoriomalattierare.it/malattia-di-gaucher/2111-malattia-di-gaucher-approvato-il-taliglucerase-derivato-dalla-carota

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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