Un beca de 5,5 millones $ para desarrollar una terapia basada en células madre para el tratamiento de los niños afectados con mucopolisacaridosis I (MPS I)


Publicado el 30 de mayo 2012

Patricia Dickson, MD y el investigador principal, Philip H. Schwartz, Ph.D
Patricia Dickson, MD y el investigador principal, Philip H. Schwartz, Ph.D

Patricia Dickson, MD , Profesor Asistente de Pediatría en la División de Genética Médica, es co-investigador principal de un proyecto que fue galardonado con sólo un subsidio de US $ 5,5 millones con cargo al Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM). El objetivo del proyecto es desarrollar una terapia basada en células madre para el tratamiento de los niños afectados con mucopolisacaridosis I (MPS I), una enfermedad genética rara y mortal que causa la neurodegeneración, así como defectos en otros órganos y sistemas principales. Ella está trabajando con el investigador principal, Philip H. Schwartz, Ph.D., científico senior en el Instituto de Investigación de Niños CHOC y el director gerente de la planta de Nacional de Recursos Humanos de células madre neurales .

Desde hace casi diez años, el Dr. Dickson ha investigado terapia de reemplazo enzimático para la mucopolisacaridosis (MPS), un grupo de trastornos metabólicos causados ​​por la ausencia o mal funcionamiento de enzimas lisosomales. Los trastornos de MPS son parte de la familia de almacenamiento enfermedad lisosomal, un grupo de trastornos genéticos que resultan cuando el lisosoma, un orgánulo específico en el cuerpo, no funciona correctamente. Los lisosomas contienen enzimas necesarias para descomponer las moléculas que a su vez ayudan a construir huesos, cartílagos, tejido conectivo y otras partes esenciales del cuerpo. Enfermedades de almacenamiento lisosomal, como MPS, pueden dar lugar a daños en los órganos y la muerte.

“El aspecto único de esta investigación es que utiliza un único donante para el trasplante de células madre en el cuerpo y el cerebro, lo que permite el mejor tratamiento para la enfermedad física y neurológica y evita el rechazo de los injertos de células madre neurales por el inmune del huésped sistema “, dijo el Dr. Dickson.“Pediatric enfermedades neurodegenerativas en general ignorado en la investigación con células madre, pero de pie la mayor posibilidad de éxito. La alta probabilidad de éxito, junto con la necesidad de aliviar el sufrimiento en los niños, es por eso creemos que las primeras aplicaciones de terapias con células madre debe ser de estos niños “.

Aunque el Dr. Dickson y sus colegas han estado investigando durante años MPS, sigue existiendo una necesidad insatisfecha importante para abordar y prevenir los procesos neurodegenerativos. Si el tratamiento con células madre resulta exitosa para la MPS I, las técnicas desarrolladas por los Dres. Schwartz y Dickson podría ayudar a tratar otras enfermedades de depósito lisosomal, que en conjunto afectan a 1 de aproximadamente cada 5000 nacidos vivos.

http://www.genengnews.com/gen-news-highlights/choc-children-s-research-institute-wins-5-5m-grant-for-stem-cell-project/81246827/

http://phys.org/wire-news/99826623/la-biomeds-dr-patricia-dickson-researching-treatments-for-neurod.html

http://harborpeds.org/news/pdickson_stemgrant2012


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