MPS 1 research fundation (2ªparte)


El Dr. Raymond Wang, MD

Fase preclínica de la ERT, intra-articular de MPS1 todo un éxito!

Estamos muy contentos de informar que la fase preclínica de un estudio de investigación en profundidad, el examen de la entrega de la enzima directamente en los espacios comunes para tratar directamente los tejidos dañados por MPS1, fue un rotundo éxito!

Información general:

Financiado por una donación de la Fundación MPS1 Grupo de Investigación y niños CHOC Popular subespecialidad pediátrica Facultad, este importante proyecto también recibió el apoyo de Los Angeles Biomedical Research Institute en Harbor UCLA Medical Center y Genzyme Corporation. Llevada a cabo por el Dr. Raymond Wang, MD, Dr. Afshin Aminian, MD, y el Dr. Patti Dickson, MD, enzima iduronidasa se inyecta directamente en las articulaciones de los perros con MPS1 para determinar tanto la seguridad y la eficacia de un nuevo tratamiento potencial para las personas sufriendo de MPS1.

Tanto las células madre / trasplante de médula ósea y la terapia intravenosa reemplazo enzimático (TRE) con iduronidasa ya han sido aprobados por la FDA para las personas con MPS1. Aunque estos tratamientos han revolucionado la vida de las personas con MPS I, no puede entregar con eficacia de la enzima necesaria en el cartílago y las articulaciones debido a la falta de los vasos sanguíneos en los tejidos. En consecuencia, la degeneración articular progresiva, estenosis cervical de la médula espinal, cifosis vertebral, displasia de cadera, y la restricción de la movilidad articular continuará en las personas con MPS1 incluso después del tratamiento, que causan un deterioro drástico de la calidad de vida. Los pacientes con MPS I tienen que soportar continuas cirugías ortopédicas, terapia física y ocupacional, y el dolor debido a estas complicaciones.
Antecedentes:

La planificación de este estudio cuidadosamente diseñado se inició en 2010 y las primeras inyecciones se realizaron el 21 de marzo de 2011. Cada perro recibió la misma dosis de iduronidasa en su codo derecho y las articulaciones de la rodilla derecha. El codo izquierdo y las articulaciones de la rodilla izquierda no recibió la enzima y se designaron como el control para el estudio. Todos los perros recibieron una inyección cada mes durante seis meses. En todos los casos, las inyecciones se desarrolló sin contratiempos y los perros se reanudó rápidamente su nivel normal de actividad. Desafortunadamente, el estado de los perros en general MPS1 avanzado (como era de esperar) y que tenían que poner a dormir a los 18 meses. A la conclusión del estudio, un análisis detallado microscópico de tejido de la articulación se llevó a cabo.
Propósito:
El propósito de este “preclínica” fase de este estudio era ver si iduronidasa inyecta en las articulaciones (“intra-articular ERT”) de los perros con MPS1 sería (a) seguro y bien tolerado, y (b) el éxito en la reducción de GAG de almacenamiento en el tejido de las articulaciones.

Resultados del estudio:

Los resultados fueron claramente beneficiosas para ambas áreas! No hubo complicaciones asociadas a las inyecciones. Todos los perros se recuperaron y fueron hacia arriba y caminar dentro de los 30 a 60 minutos del procedimiento. No había hinchazón articular, rigidez, fiebre, o la negativa a caminar después del procedimiento. Los análisis de sangre no mostraron alteraciones significativas. Análisis de la articulación mostró una reducción dramática de éxito y eliminaciones de almacenamiento de GAG ​​tanto de condrocitos y synoviocyte en las articulaciones tratadas. Las inyecciones con éxito reducido o eliminado las células inflamatorias y otros marcadores de inflamación en las articulaciones tratadas en comparación con las articulaciones, no tratados.

Pasos siguientes:

Con el claro éxito de este estudio preclínico, el objetivo es financiar una fase aprobada por la FDA I / II de etiqueta abierta ensayo clínico que se utiliza intra-articular, terapia de reemplazo enzimático en pacientes humanos con MPS1 para determinar si el tratamiento es bien iduronidasa tolerado y eficaz para prevenir más daños en las articulaciones. Planificación de la inscripción será de cinco pacientes para este estudio, para recibir intraarticular iduronidasa de 6 – 12 meses, los costos esperados del estudio será muy importante, así que gracias de nuevo por su apoyo, mientras nos esforzamos para curar esta grave necesidad que enfrentan los todos los pacientes con MPS1.
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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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