LYSOGENE: Terapia génica intracerebral de Sanfilippo tipo A.


El fármaco experimental, el FAS-301


FAS-301 es un ambicioso programa de terapia génica que tiene como objetivo proporcionar una versión funcional del gen defectuoso, el SGSH gen directamente en el cerebro del paciente. Diseñado por equipos de científicos en referencia el campo de las enfermedades de depósito lisosomal, la virología, la producción de GMP vector, la seguridad viral, la terapia experimental FAS-301 llevó a la elección y el diseño de un virus adeno-asociado serotipo rh.10 (AAVrh 0.10) que lleva el gen defectuoso y el gen SGSH SUMF1.



Este vector se introduce directamente en el cerebro del paciente por estereotaxia, una operación de neurocirugía, muy común y muy seguro. expresión de los genes debe ser estable y continua. El objetivo es reducir la velocidad, detener la progresión o incluso a los síntomas reversibles de la enfermedad de Sanfilippo. lisogénico recibió la designación huérfana europea de la FAS-301 en el 2010.

El ensayo clínico FAS-301-P1

Programa de desarrollo de FAS-301 se basa en el sonido eficacia preclínica toxicología y biodistribución, construido en los últimos años. El juicio FAS-301-P1 ha sido validado por AFSSAPS y MPC en junio de 2011.

RM

FAS-301 es el producto de terapia génica intracerebral primero en entrar en una fase I / II de prueba clínica pediátrica en Europa, y uno de los primeros en el mundo.

El objetivo de este ensayo consiste en combinar la máxima seguridad, mientras que el logro del más alto nivel de eficiencia mediante el uso de tecnologías avanzadas y experiencia del equipo médico que operará esta prueba.

Esta prueba pretende demostrar la buena tolerancia al tratamiento propuesto y para reunir los datos críticos para el diseño de la etapa posterior, el cual, a su vez, principalmente dedicada a la evaluación de la eficacia del tratamiento.

Esta prueba se conoce por el número EudraCT 2010-019962-10 , y la base de datos con la referencia ClinicalTrials.gov NCT01474343 .


http://lysogene.com/

http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01474343

http://www.lysogene.com/attachments/article/32/LYSOGENE_June%2014,%202012.pdf

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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