Athersys obtiene designación de medicamento huérfano para MultiStem en el síndrome de Hurler


Cleveland, Ohio, 10 de julio de 2012 – Athersys, Inc. (NASDAQ: ATHX) anunció hoy que MultiStem ®, la terapia celular propiedad de Athersys ‘, ha recibido la designación de fármaco huérfano por los EE.UU. Food and Drug Administration para el tratamiento del síndrome de Hurler, también conocido como mucopolisacaridosis tipo I o MPS-I. Síndrome de Hurler es una enfermedad de depósito lisosomal que afecta a aproximadamente 1 de cada 100.000 niños. La designación de fármaco huérfano, que tiene por objeto facilitar el desarrollo de fármacos, proporciona importantes beneficios potenciales para el patrocinador, incluyendo fondos para ciertos estudios clínicos, ayudas al estudio de diseño, incentivos fiscales y siete años de exclusividad de mercado para el producto después de la aprobación regulatoria.

Enfermedades de almacenamiento lisosomal son un grupo de enfermedades genéticas raras que en un principio como resultado de defectos en el lisosoma, un componente de la célula que es responsable de la descomposición de ciertas moléculas, como los lípidos y azúcares complejos. En tales casos, el lisosoma produce muy poca cantidad de una enzima que es necesaria para el desglose de estos materiales, dando como resultado la acumulación no deseados en las células y tejidos, que pueden conducir a enfermedades neurológicas y complicaciones un área de distribución. Síndrome de Hurler es causado por una deficiencia de una enzima específica responsable de la degradación de los azúcares complejos llamados glicosaminoglicanos (GAG), la acumulación de lo que puede conducir al retraso mental, complicaciones respiratorias y cardíacas, y la muerte en la infancia temprana.

En una publicación reciente en la revista científica, el trasplante de células, los investigadores de la Universidad de Minnesota, junto con científicos de Athersys, describió los resultados preclínicos de estudios que sugieren que las células MultiStem podría proporcionar un beneficio a los pacientes que sufren de trastornos de depósito lisosomal, como el síndrome de Hurler. El estudio demostró que una inyección de células neonatales MultiStem de MPS-I ratones reduce la acumulación de GAG ​​en el cerebro lo que resulta en mejoras en la función del comportamiento y del motor en los ratones enfermos. La compañía también ha anunciado recientemente la emisión de una patente de EE.UU. que cubre el uso de la no embrionarias, células madre pluripotentes, como MultiStem, para el tratamiento de las enfermedades de depósito lisosomal

Acerca de MultiStem

MultiStem ® la terapia celular es un producto patentado que ha demostrado su capacidad para promover la reparación de los tejidos y la curación en una variedad de maneras, como por ejemplo a través de la producción de múltiples factores terapéuticos producidos en respuesta a las señales de inflamación y daño tisular. MultiStem ha demostrado un potencial terapéutico para el tratamiento de trastornos inflamatorios e inmunes, enfermedades neurológicas y las enfermedades cardiovasculares, así como otras áreas, y representa una única “off-the-shelf” los productos de células madre que pueden ser fabricados de una manera escalable, pueden ser almacenados durante años en forma congelada, y se administra sin compatibilidad de tejidos o la necesidad de la supresión inmune. El producto se caracteriza ampliamente por la seguridad, la consistencia y la potencia. Athersys ha forjado alianzas estratégicas con Pfizer Inc. para desarrollar MultiStem para la enfermedad inflamatoria intestinal y con RTI Biologics, Inc. para desarrollar la terapia celular para su uso con un producto del injerto de hueso en el mercado ortopédico.

Acerca de Athersys

Athersys es una empresa de biotecnología fase clínica dedicada al descubrimiento y desarrollo de productos candidatos terapéuticos diseñados para ampliar y mejorar la calidad de la vida humana. La compañía está desarrollando su MultiStem ® producto de terapia celular, un sistema patentado y adultos derivado de “off-the-shelf” de células madre plataforma de producto para las indicaciones de la enfermedad en las áreas cardiovasculares, neurológicas, enfermedades inflamatorias e inmunes. La compañía cuenta actualmente con varios programas de la etapa clínicos con MultiStem, incluyendo el tratamiento de la enfermedad inflamatoria intestinal, el accidente cerebrovascular isquémico, el daño causado por el infarto de miocardio, y para la prevención de la enfermedad injerto contra huésped. Athersys también ha desarrollado un portafolio diverso que incluye a otras tecnologías y oportunidades de desarrollo de productos, y ha forjado alianzas estratégicas y colaboraciones con las principales compañías farmacéuticas y biotecnológicas, así como instituciones de renombre mundial de investigación en los Estados Unidos y Europa para desarrollar su plataforma y productos. Más información está disponible enwww.athersys.com .

La capacidad de MultiStem como un producto farmacéutico tradicional se basa en:

  • Escalabilidad – El producto puede ser producido de manera eficiente y constantemente en grandes cantidades y se almacena (congelada) para su uso posterior. El equivalente de millones de dosis puede ser producido a partir de un único donante sano, consintiendo, y las características biológicas y el rendimiento son coherentes entre los donantes
  • “Off-the-shelf” Administración – A diferencia de la médula ósea convencional o trasplantes de células madre hematopoyéticas y de otros tipos de células más, extensos estudios preclínicos han demostrado que MultiStem pueden ser utilizados sin tejido compatible, por lo que es análogo al tipo “O” de sangre
  • Múltiples enfoques para la entrega – MultiStem pueden ser entregados sistémicamente (por ejemplo por vía intravenosa) o mediante la administración local (por ejemplo, utilizando un sistema de catéter de suministro basado), dependiendo de la indicación de la enfermedad y las necesidades específicas del paciente

MultiStem nos permite buscar de manera eficiente múltiples, de gran valor las oportunidades comerciales y terapéuticos de una plataforma de producto único. Estamos enfocados en el desarrollo de MultiStem ampliamente para el tratamiento de la lesión isquémica (por ejemplo: infarto de miocardio, accidente cerebrovascular y otras indicaciones) y para las condiciones que afectan el sistema inmunológico, tales como las enfermedades autoinmunes u otras indicaciones.

recomiendo consultar los links originales en ingles.

http://www.athersys.com/Home/tabid/36/Default.aspx

http://newsroom.athersys.com/news/athersys-receives-orphan-drug-designation-for-multistem-in-hurlers-syndrome

http://www.athersys.com/Home/ProductCandidates/MultiStemANovelStemCellTherapy/tabid/98/Default.aspx

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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