Conferencia del Prof. Gregory Węgrzynowi: Alta dosis de genisteína, terapia para los pacientes con MPS II y III


Alta dosis de genisteína, terapia para los pacientes con MPS II y III.

Katharine Kim (a), Dodsworth Charlotte (a), Andrea párrafos (a) (b), Barbara Burton (a) (b), (a) del Hospital Infantil Memorial de Chicago, IL, EE.UU., (b) la Northwestern University, Feinberg Escuela de Medicina de Chicago, IL, EE.UU.

No existe un tratamiento eficaz para la regresión de ciertos trastornos neurológicos que se producen en el MPS. El trasplante de células madre hematopoyéticas detiene efectivamente los síntomas neurológicos que se producen en pacientes con MPS I grave, sin embargo, generalmente no resulta en aguda MPS II y III MPS. Se ha demostrado que la genisteína reduce la síntesis de GAG ​​en fibroblastos de piel cultivados de pacientes con MPS. Se cree que aproximadamente el 10% de genisteína absorbido cruza la barrera sangre-cerebro que puede proporcionar una terapia potencial reduce el sustrato. En ratones con MPS IIIB tratados con altas dosis de genisteína sintética (160 mg / kg / día) no mostraron efectos adversos, los niveles de GAG ​​reduce en las células del cerebro y del hígado, inflamación reducida del sistema nervioso central y el comportamiento mejorado. Es por ello que hemos iniciado un estudio abierto para evaluar la seguridad de altas dosis de genisteína terapia para pacientes que sufren de una severa MPS II y III MPS. Aglicona genisteína sintética receta a una dosis de 150 mg / kg / día.

Los intervalos de 3-6 meses se realiza un examen físico y los recuentos sanguíneos marcada, el perfil metabólico, los niveles séricos de amilasa, lipasa sérica, GAG urinarios. Usado un sistema de calificación de cuatro puntos (FPSS) con el fin de determinar el nivel de funcionamiento de los pacientes.

Hasta la fecha, el estudio se sumaron a los 19 pacientes, 12 hombres, 7 mujeres, 3 con MPS II, y 16 con MPS III.

La edad de los pacientes al inicio del tratamiento fue de 3 meses a 18 años. No hubo anormalidades hematológicas significativas.

No fue ligeramente elevada ALT / AST para 6/15 pacientes, mientras que 1 paciente tenía niveles ligeramente elevados de amilasa y 2/18 pacientes tenían niveles ligeramente elevados de lipasa.

No hubo efectos adversos agudos asociados con la administración de la droga. Los niveles urinarios de GAG ​​fueron muy diversas, con 7/13 pacientes mostraron disminución de los niveles de GAG ​​en la orina después de 6 meses, en comparación con el valor basal. FPSS resultados se mantuvo al mismo nivel que en el caso de 5/7 pacientes, y se redujo en un punto en el caso de los 2/7 pacientes.

Los datos preliminares sugieren que altas dosis de genisteína sintéticos son bien tolerados y seguros para los pacientes sometidos a tratamiento. Además estudio a largo plazo continúa proporcionando conclusiones más definitivas.

 
 
Gracias por compartir los materiales de la conferencia del Prof. Gregory Węgrzynowi
 
 http://www.uratujmyzycie.org.pl/index.php/o-badaniach/112-terapia-duza-dawka-genisteiny-w-przypadku-pacjentow-z-ostrym-mps-ii-i-mps-iii
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