Las solicitudes de patentes por Shire Human Genetic Therapies, Inc.


Solicitudes de patentes por Shire-human-genetic-therapies

Una patente es un conjunto de derechos exclusivos concedidos por un Estado a un inventor o a su cesionario, por un período limitado de tiempo a cambio de la divulgación de una invención

20120021436

Estructura cristalina de la alfa-N-acetilglucosaminidasa –

La presente invención proporciona la estructura tridimensional de humano α-N-acetilglucosaminidasa (NAGLU) de proteínas. Esta información cristalográfica es útil en la identificación y desarrollo de nuevos compuestos de unión de NAGLU, mutantes NAGLU, por ejemplo, los asociados con el síndrome de Sanfilippo tipo B (mucopolisacaridosis III B (MPS III-B)), y otros miembros de la familia NAGLU (familia 89 α-N-acetilglucosaminidasa) que pueden modular la actividad y / o estabilidad de NAGLU mutado. Tales compuestos pueden ser útiles para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo B (mucopolisacaridosis III B (MPS III-B)). 01/26/2012
20120014936

Métodos y composiciones para ENTREGA DE CNS heparán N-sulfatasa –

La presente invención proporciona, entre otras cosas, composiciones y métodos para la entrega en el SNC de enzimas lisosomales para el tratamiento eficaz de las enfermedades de almacenamiento lisosomal. En algunas realizaciones, la presente invención incluye una formulación estable para la administración intratecal CNS directos que comprende un heparán N-sulfatasa (SNP) de proteínas, sal, y un agente tensioactivo polisorbato para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo Tipo A. 19/01/2012
20120009171

Métodos y composiciones para ENTREGA DE CNS arilsulfatasa A –

La presente invención proporciona, entre otras cosas, composiciones y métodos para la entrega en el SNC de enzimas lisosomales para el tratamiento eficaz de las enfermedades de almacenamiento lisosomal. En algunas realizaciones, la presente invención incluye una formulación estable para la administración intratecal directa del SNC que comprende una proteína arilsulfatasa A (ASA), la sal, y un agente tensioactivo polisorbato para el tratamiento de la enfermedad de leucodistrofia metacromática. 01/12/2012
20120003202

ENTREGA CNS de agentes terapéuticos –

La presente invención proporciona un método eficaz y menos invasiva para la entrega directa de agentes terapéuticos para el sistema nervioso central (SNC). En algunas realizaciones, la presente invención proporciona métodos que incluyen una etapa de administrar por vía intratecal a un sujeto que padece o es susceptible a una enfermedad de almacenamiento lisosomal asociada con nivel reducido o la actividad de una enzima lisosómica, una composición que comprende una enzima de sustitución para la enzima lisosomal. 05/01/2012
20110318327

TRATAMIENTO DE SANFILIPPO síndrome tipo B –

Entre otras cosas, la presente invención proporciona métodos y composiciones para tratar el síndrome de Sanfilippo tipo B (Sanfilippo B) por, por ejemplo, por vía intratecal (IT) administración de una proteína Naglu. Un adecuado proteína Naglu puede ser una proteína recombinante, el gen activado o natural. En algunas realizaciones, una proteína adecuada Naglu es una proteína recombinante Naglu. En algunas realizaciones, una proteína recombinante Naglu es una proteína de fusión que contiene un dominio Naglu y un resto de orientación lisosomal. En algunas realizaciones, el dominio de direccionamiento lisosomal es un resto de IGF-II. 12/29/2011
20110318324

Métodos y composiciones para ENTREGA DE B-CNS galactocerebrosidasa –

La presente invención proporciona, entre otras cosas, composiciones y métodos para la entrega en el SNC de enzimas lisosomales para el tratamiento eficaz de enfermedades de almacenamiento lisosomal. En algunas realizaciones, la presente invención incluye una formulación estable para la administración intratecal CNS directos que comprenden una proteína B-galactocerebrosidasa, sal, y un agente tensioactivo polisorbato para el tratamiento de la enfermedad de GLD. 12/29/2011
20110318323

Métodos y composiciones para ENTREGA DE CNS iduronato-2-sulfatasa –

La presente invención proporciona, entre otras cosas, composiciones y métodos para la entrega en el SNC de enzimas lisosomales para el tratamiento eficaz de enfermedades de almacenamiento lisosomal. En algunas realizaciones, la presente invención incluye una formulación estable para la administración intratecal directa del SNC que comprende un iduronato-2-sulfatasa (I2S) de proteínas, sal, y un agente tensioactivo polisorbato para el tratamiento del síndrome de Hunter. 12/29/2011
20100291060

La administración subcutánea de alfa-galactosidasa A –

La invención se refiere, en parte, a métodos mejorados de administración de α-galactosidasa A para el tratamiento de la α-galactosidasa A deficiencias incluyendo la enfermedad de Fabry. 18/11/2010
20100143314

En vivo de la producción y entrega de eritropoyetina o Insulinotropina para la terapia génica –

La presente invención se refiere a transfectadas las células somáticas primarias y secundarias de origen vertebrado, particularmente de origen mamífero, transfectadas con material genético exógeno (ADN) que codifica la eritropoyetina o una insulinotropina [por ejemplo, derivados de péptido similar al glucagón 1 (GLP-1)], los métodos por los que las células primarias y secundarias se transfectan para incluir eritropoyetina exógena genético que codifica un material o insulinotropina, métodos de producción de cepas celulares clonales o cepas heterogéneas de células que expresan la eritropoyetina o la insulinotropina una, métodos de terapia génica en el que las células transfectadas primarias o secundarias se utilizan, y métodos de producción de anticuerpos usando las células transfectadas primarias o secundarias. La presente invención también incluye células somáticas primarias y secundarias, tales como fibroblastos, queratinocitos, células epiteliales, células endoteliales, células gliales, células neurales, elementos formados de la sangre, células musculares, otras células somáticas, que pueden ser cultivadas y los precursores de células somáticas , que han sido transfectadas con ADN exógeno que codifica la EPO o un insulinotropina, que está integrado de forma estable en sus genomas o se expresa en las células episomalmente. 06/10/2010

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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