Las enfermedades raras llaman la atención… “Curables de alto coste”


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Por Ben Hirschler

LONDRES, ene 3 (Reuters) – El primer fármaco mundo occidental para corregir los genes defectuosos que promete transformar la vida de los pacientes con una enfermedad ultra-rara que obstruye su sangre con la grasa. La única pega es el precio.

La terapia génica para la deficiencia de lipoproteína lipasa (LPLD), una enfermedad hereditaria que aumenta el riesgo de inflamación potencialmente mortal del páncreas, es probable que cueste más de $ 1 millón por paciente cuando salga a la venta en Europa este verano.

Raras enfermedades huérfanas o los llamados están ganando una atención sin precedentes de los desarrolladores de drogas. Más de una cuarta parte de los 39 nuevos medicamentos aprobados en Estados Unidos el año pasado fueron designados para tales condiciones.

Estos son tiempos emocionantes para tanto activistas como Jill Prawer británico, que lidera un grupo de apoyo LPLD, y otros defienden las necesidades de las personas con enfermedades igualmente oscuros.

Naturalmente, ella está encantada con la llegada de la droga LPLD Glybera. “Es brillante”, dijo Prawer, una madre de 50 años de edad, con tres hijos que ha sufrido toda su vida desde LPLD.

Hasta ahora, los gobiernos y las compañías de seguros han aceptado en gran medida los precios que se pueden ejecutar a cientos de miles de dólares para los productos que tratan enfermedades huérfanas. Puesto que sólo un puñado de los pacientes necesitan el tratamiento, el costo total de los presupuestos de salud es relativamente pequeño.

Sin embargo, los proveedores de salud están cada vez más necesidad de equilibrar las necesidades acuciantes de los pocos contra los intereses más amplios de la sociedad, dentro de los presupuestos limitados. El control de los precios por las nubes altas cobradas por esta ola de nuevos medicamentos es cada vez mayor.

“Cada vez más empresas están entrando en este sector porque han visto que los precios wateringly ojo-alta que se puede cobrar por algunos de estos medicamentos de enfermedades muy raras”, dijo Karl Claxton, profesor de economía de la salud en la Universidad de York.

“Es insostenible. Sistemas de salud de todo el mundo están bajo una creciente presión financiera y todos ellos están comenzando a mirar muy cuidadosamente lo que obtienen por su dinero”.

FUENTES DE EMPUJE POSTERIOR

A medida que más tratamientos estén disponibles y los científicos a aprender más sobre las causas de los 6.000-7.000 enfermedades que afectan a menos del 1 por ciento de la población, hay señales de los contribuyentes puede empujar de nuevo – especialmente en Europa austeridad-hit.

A partir de esta semana, un nuevo medicamento llamado Kalydeco se pone a disposición del servicio de salud estatal a unos 270 pacientes en Inglaterra con una forma rara de la enfermedad pulmonar fibrosis quística.

Se aclaró, sin embargo, sólo después de Vertex Pharmaceuticals recortar el precio de lista oficial de 182.625 libras (297.000 dólares) al año. El tamaño del descuento es confidencial.

En los Países Bajos una polémica surgió el año pasado sobre si el seguro de salud de planchar, CVZ, debe seguir financiando costosas terapias de reemplazo enzimático para las personas que viven con enfermedades de Fabry y Pompe.

Al final CVZ acordó seguir pagando pero el caso puso de relieve las dificultades de evaluar el valor de los medicamentos para enfermedades raras, dada la limitada evidencia que se pueden recoger a partir de ensayos clínicos con pocos pacientes.

En el caso de la terapia génica, los precios extremo puede ser inevitable, ya que una sola dosis podría durar toda la vida, dando a cualquier fabricante de medicamentos solo disparo en recuperar su inversión.

Glybera, desarrollado por la firma holandesa uniQure privado, es la primera terapia génica para lograr la aprobación en el oeste, aunque China se aclaró un cáncer de cabeza y cuello en 2003.

Varias compañías están trabajando en otras terapias génicas, incluyendo la unidad de Genzyme Sanofi, GlaxoSmithKline, Shire y biotecnológicas pequeñas como Bluebird Bio.

A ambos lados del Atlántico, los medicamentos para las enfermedades huérfanas han cambiado las ideas sobre lo que hace un producto farmacéutico rentable.

Tradicionalmente, las compañías farmacéuticas han confiado en las pastillas del mercado de masas para combatir problemas como el colesterol alto. Pero vencimientos de patentes, permitiendo a los competidores a hacer copias baratas, han socavado sus ganancias en esta área. Por el contrario, las enfermedades raras ofrecer precios más altos y la competencia mucho más bajo.

Los EE.UU. la compañía de biotecnología Alexion Pharma demuestra lo bien que el modelo de fármaco huérfano puede trabajar. A pesar de tratar sólo unos pocos miles de pacientes en todo el mundo, las ventas de su rara enfermedad de la sangre Soliris droga se pronostican los analistas para llegar a $ 1,5 mil millones este año y $ 2.6 mil millones en 2017 – gracias a un precio de lista de EE.UU. de 440.000 dólares por paciente al año.

Soliris no está solo. La última década ha sido el más productivo en la historia del desarrollo de medicamentos huérfanos, ayudado por la Ley de Medicamentos Huérfanos EE.UU. en 1983 y leyes posteriores similares en Europa, Japón, Australia y Singapur que ofrecen exclusividad de mercado adicional para los medicamentos dirigidos a las poblaciones pequeñas.

Si bien esta política ha estimulado la innovación, algunos inversores también están nerviosos acerca de los precios futuros.

“El tema de la sostenibilidad de los precios de los medicamentos huérfanos es realmente frente y al centro para los inversores en este momento”, dijo David Pinniger, gerente de inversiones de la Biotecnología International Trust, cuyos activos incluyen acciones de las compañías farmacéuticas huérfanas como Alexion y Farmacéutica BioMarin.

“La cuestión es que la estrategia de fármaco huérfano convertido en una víctima de su propio éxito? Con la presión de austeridad y de precios, esta área va a ser objeto de examen cada vez mayor.”

Un análisis de Thomson Reuters poner en el mercado mundial de la droga huérfana a más de $ 50 mil millones a finales de 2011, con el gasto que representa alrededor del 6 por ciento de las ventas totales de medicamentos.

Un número de estos fármacos comenzó como tratamientos para cánceres poco comunes pero se han convertido en multimillonarios vendedores como su uso se ha expandido.

El mercado de medicamentos huérfanos se está expandiendo más rápido que los productos farmacéuticos tradicionales, con un crecimiento anual promedio de 25,8 por ciento entre 2001 2010 en comparación con el 20,1 por ciento para los no huérfanos drogas.

Además, los medicamentos huérfanos “promedio” valor actual “- que mide el valor actual de los ingresos futuros – es mayor que para los no huérfanos drogas, a pesar de sus pequeñas poblaciones objetivo. Esto refleja una disminución de costos de desarrollo y comercialización, así como una mayor exclusividad en el mercado.

Como era de esperar, las grandes empresas farmacéuticas están mostrando un creciente interés en las enfermedades raras, que se refleja en $ 20,1 mil millones de Sanofi compra de Genzyme en 2011 y las decisiones de compañías como Pfizer y GlaxoSmithKline para entrar en el mercado.

Que promete una mayor competencia en algunas áreas establecidas, con Pfizer, por ejemplo, el lanzamiento de su nueva enfermedad de Gaucher Elelyso droga en un descuento del 25 por ciento a Cerezyme Genzyme.

Grandes fabricantes de medicamentos también es probable que estará bajo más presión para contener los precios excesivos que biotecnológicas pequeñas – un hecho reconocido por GSK, que ha dicho que le gustaría ver los precios de fármaco huérfano más responsable.

TIEMPO DE NUEVO ENFOQUE?

Tim Cox, profesor de medicina en la Universidad de Cambridge y el primer médico del Reino Unido para dar a los pacientes de Gaucher terapia de reemplazo enzimático, da la bienvenida a la inversión industrial, pero considera los precios en la actualidad es “totalmente arbitraria”.

“Creo que podemos tener un sistema para aprobar medicamentos durante un tiempo razonable a un costo razonable que puede ser revisada después de un periodo, por lo que la cantidad de beneficios para la salud obtenida puede ser utilizada como un árbitro del coste final”, dijo.

Esa opinión es compartida por Yann Le Cam, director de los pacientes huérfanos en toda la UE la enfermedad Grupo de Eurordis, que quiere ver de licencias más flexible que permita una nueva droga para llegar al mercado antes con distribución limitada, mientras más datos se recogen.

“Al final del día, será más barato”, dijo, ya que cada ensayo clínico tendría que menos pacientes y podría llegar a la conclusión más rápida.

Este concepto también hace un llamamiento a Joern Aldag, consejero delegado de uniQure, cuyo predecesor compañía Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) fue torpedeado por los rechazos iniciales de los reguladores de la UE que querían más grandes pruebas antes de aprobar Glybera.

AMT fue adquirida por uniQure privada de nueva creación en abril pasado porque ya no podía financiarse en los mercados públicos.

“Estamos abriendo nuevos caminos en la ciencia y la devolución -, pero también tenemos que romper también nuevos caminos en la forma en que los reglamentos se establecen”, dijo Aldag.

ES UNA TRADUCCION, Consulta el articulo original.

http://www.huffingtonpost.com/2013/01/03/rare-disease-drug-cost-medicine-_n_2402202.html

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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