Alfa-manosidosis: Fase 3 de ensayo clínico en pacientes con la enfermedad. (Zymenex)


zymenex Comunicado de Prensa. 12/12/2012

Zymenex en la Fase 3 de ensayo clínico en pacientes con la enfermedad rara alfa-Manosidosis

En la fase 2, los ensayos demostraron que la enzima es clínicamente eficaz, segura y bien tolerada .

El uso de la biotecnológia humana derivada de la enzima, producto rhLAMAN (Lamazym TM), producido por la compañía danesa de biotecnología Zymenex y desarrollado para el tratamiento de pacientes que sufren de alfa-manosidosis, se ha evaluado con éxito en 12 meses de dosis / respuesta de ensayo clínico en Fase 2a y 6 meses de seguimiento clínico de fase 2b de prueba en 9 pacientes.

El objetivo de los ensayos, que tuvo lugar en el Departamento de Genética Clínica, Hospital Universitario de Copenhague, Dinamarca, fue confirmar el elegido semanalmente dosis mínima efectiva de 1 mg / kg y para validar el efecto clínico de dosis repetidas.

Los cambios positivos desde el inicio después de 18 meses de la administración se han demostrado en las primarias miden los valores clínicos y bioquímicos.

Cambios estadísticamente significativos fueron demostrados en los niveles de oligosacáridos en el suero, en las pruebas funcionales: 3 Minute Stair Climb (39 pasos, p = 0,004) y 6 Test minutos a pie (71 m, p = 0,009), así como en el Leiter- R prueba de capacidad intelectual (+0,5, p = 0,022). La capacidad vital forzada (FVC), prueba de función pulmonar mostraron un marcado aumento (+9,2%, p = 0,157).

Un estudio de 12 meses de duración, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo en 25 pacientes con alfa-Manosidosis, recibiendo una dosis de 1 mg / kg semanalmente, ahora se ha iniciado en Dinamarca, Alemania, Francia, España, Bélgica y Noruega. La dosificación se llevará a cabo en los países de origen del paciente y todas las evaluaciones se llevarán a cabo en el Departamento de Genética Clínica, Hospital Universitario de Copenhague, en Dinamarca.

zymenex Innovation_for_Quality_of_Life

Alpha-Manosidosis es una enfermedad hereditaria rara, con una prevalencia de 1 de cada 500.000 personas. La enfermedad se debe a una rara enfermedad congénita que causa la falta de la enzima lisosomal α-manosidasa, lo que resulta en mayores niveles de oligosacáridos y en severos cambios esqueléticos y musculares, pérdida del oído e infecciones recurrentes y retraso mental.

Alpha-Manosidosis es causada por una incapacidad para descomponer ciertos carbohidratos, lo que lleva a la acumulación de oligosacáridos (moléculas de carbohidratos) en los lisosomas. Se cree que la reducción del nivel de acumulación de compuestos que contienen manosa podría aliviar los síntomas asociados con la enfermedad.

La forma más grave de la enfermedad, el fenotipo infantil (tipo 1) conduce a una rápida retraso mental progresivo y la muerte típicamente entre 3 y 12 años de edad. El fenotipo juvenil-adulto (tipo 2) se caracteriza por un curso más suave y más lentamente progresiva con la supervivencia en la edad adulta.

La enfermedad pertenece al grupo de trastornos lisosomales, para que Zymenex tiene una competencia de investigación documentada.

Zymenex A / S www.zymenex.com es una compañía biofarmacéutica danesa, fundada en 1998, con sede en Hilleroed al norte de Copenhague, Dinamarca y los laboratorios de investigación en Estocolmo, Suecia. La compañía se centra en la investigación y desarrollo de productos farmacéuticos para el tratamiento de enfermedades raras, genéticos, para los cuales no existe tratamiento en la actualidad. Lamazym ha recibido la designación de fármaco huérfano en Europa y los EE.UU.. Los ensayos clínicos están parcialmente patrocinado por una subvención de 7 Marco de la UE, www.alpha-man.eu

http://www.zymenex.com/News -oso-de-peluche-con-mascara

PDF PRESENTADO EN EL CONGRESO MPS2012

A recombinant human alpha-mannosidase enzyme

(Lamazym) developed by
• Danish Biotech company Zymenex

• To be used for ERT in alpha-Mannosidosis patients

http://www.mps2012.eu/upload/siteimages/MPS2012/S09.3.pdf

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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