Células madre del cordón umbilical puede ser un tratamiento eficaz y seguro para el síndrome de Hurler


Un estudio reciente sobre los niños con síndrome de Hurler (HS), muestra que las células madre derivadas de cordón umbilical puede ser un tratamiento eficaz y seguro de la condición. En la actualidad, el tratamiento disponible para Hurler es el trasplante de células madre hematopoyéticas, compatible con los donantes, es muy raro.
Síndrome de Hurler (HS), también conocido como mucopolisacaridosis tipo I , es un raro trastorno debilitante que resulta de la deficiencia de iduronidasa alfa-L. SA se presenta en aproximadamente 1 de cada 100.000 nacidos vivos.
 Algunos síntomas comunes incluyen:

  • Problemas respiratorios
  • Frente amplia y cejas
  • Huesos y de las articulaciones deformadas
  • Los problemas de audición e infecciones de oído frecuentes
  • Problemas del corazón
  • Tamaño de la cabeza grande
  • Atraso mental
  • Tamaño Corto
Los niños con SA suelen tener un pronóstico muy pobre, muchas veces muriendo antes de cumplir 10.
Últimamente los médicos han estado experimentando con células madre hematopoyéticas (HSCs trasplantes) como las HSCs trasplantados pueden empezar a producir nuevas células sanguíneas con la capacidad de producir las enzimas que faltan, así detener la progresión de la enfermedad.
En este estudio, los investigadores, dirigidos por Jan Jaap Boelens, analizó el resultado final de 258 niños después de un trasplante de células madre. La edad varió de entre 2 meses y 18 años, mientras que las operaciones de trasplante se llevó a cabo entre 1995 y 2007. La mediana de edad al momento del trasplante fue de 16,7 meses y una mediana de seguimiento fue de 57 months.The estudio se examinaron dos grupos:
  • Los niños que habían recibido células madre del cordón (45%)
  • Los niños que habían recibido células madre de médula ósea (55%)
 bone marrow transplant

enzima terapia de reemplazo con iduronidasa alfa-L. Los investigadores examinaron los siguientes factores:
Antes del trasplante todos los pacientes habían recibido quimioterapia de dosis alta y se sometió a 19% de ellas

  • La supervivencia global
  • Porcentaje de éxito del injerto
  • Incidencia de muerte
  • Supervivencia libre de eventos
Los investigadores reportaron resultados prometedores para ambos grupos, con el tiempo de supervivencia global superior a la marca de 5 años. La mayoría de los pacientes (91%) mostraron signos claros de recuperación donante de células dos meses después del trasplante y sólo el 12% de los participantes presentaron fracaso del injerto secundario (cuando el injerto se aceptó inicialmente, pero rechazó más adelante)

Los hallazgos indican fuertemente que las células madre de la sangre del cordón umbilical son probablemente un candidato mejor en comparación con las células madre de médula ósea, ya que tenían tanto una mayor tasa de injerto (reemplazo completo de la médula ósea original por las células donadas) y mejores niveles de enzimas que los que habían recibido trasplantes de médula ósea de donantes hermanos compatibles o donantes no emparentados emparejado / incomparables.

“Estos resultados son importantes para la comunidad de trasplante debido a que proporcionan una fuerte evidencia de que la sangre del cordón umbilical puede ser una fuente útil y eficaz de células madre para un trasplante, cuando una fuente bien compatible de células no está disponible”, “Además, nuestra investigación en curso , que se encuentra actualmente en la fase de análisis, puede ayudar a refinar la forma en que tratan a los pacientes jóvenes con síndrome de Hurler, proporcionando evidencia adicional sobre la relación entre los niveles de la médula enzimas en la sangre y los resultados a largo plazo. Las redes internacionales son de suma importancia para mejorar los resultados de los tratamientos en enfermedades raras como la HS. “, dijo Boelens.

Los niños fueron examinados también para la enfermedad injerto contra huésped (GVHD), que ocurre cuando las células trasplantadas considerar el cuerpo del receptor como extraño y atacan a los de sus células. A 100 días después de la operación, alrededor del 25% de los niños experimentaron moderada a severa EICH aguda y el 16% por ciento presentó con EICH crónica (que dura 5 años + después de la operación).

El síndrome de Hurler tiene un patrón de herencia autosómico recesivo.
El síndrome de Hurler tiene un patrón de herencia autosómico recesivo.
Referencia Boelens, J., Aldenhoven, M., Purtill, D., Ruggeri, A., deformación, T., Wynn, R., Wraith, E., Cavazzana-Calvo, M., Rovelli, A., Fischer, A ., Tolar, J., Prasad, V., Escolar, M., Gluckman, E., O’Meara, A., Huerta, P., Veys, P., Eapen, M., Kurtzberg, J., & Rocha, V. (2013). Outcomes of transplantation using various hematopoietic cell sources in children with Hurler’s syndrome after myeloablative conditioning
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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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