BioMarin Presenta Vimizim BLA a la FDA de EE.UU. para el tratamiento de la mucopolisacaridosis IV


1 de abril de 2013

SAN RAFAEL, California (GLOBE NEWSWIRE) –

BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) ha anunciado hoy la presentación de una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) a los EE.UU. Food and Drug Administration (FDA) para Vimizim ( BMN-110, elosulfase alfa), una terapia de reemplazo enzimático en evaluación para el tratamiento de los pacientes con la rara enfermedad de depósito lisosomal IVA Mucopolisacaridosis tipo (IVA MPS), también llamado Síndrome de Morquio A. La compañía tiene la intención de presentar una solicitud de registro en la Unión Europea (UE) a finales de abril de 2013.

“Con base en los resultados positivos de nuestro estudio pivote de fase 3, creemos que Vimizim ofrece un beneficio sustancial para los pacientes con mucopolisacaridosis IV, una enfermedad muy debilitante y progresiva para la cual no hay tratamiento actual”, dijo Hank Fuchs, MD, Director Médico Oficial del BioMarin. “La presentación de la BLA representa un hito significativo para BioMarin y es el resultado del gran esfuerzo de colaboración de muchos empleados que trabajan duro, investigadores, pacientes y sus familias. Con esta aplicación, BioMarin continúa su larga tradición de desarrollo terapias importantes para aquellos que más lo necesitan. Esperamos con interés trabajar con las autoridades regulatorias de Estados Unidos para llevar este tratamiento a los pacientes. ”

Acerca de MPS IVA

Mucopolisacaridosis IVA (MPS IVA, también conocido como Síndrome de Morquio A) es una enfermedad caracterizada por la actividad deficiente de N-acetil-galactosamina-6-sulfatasa (GALNS) causando almacenamiento lisosomal excesivo de los glicosaminoglicanos tales como el sulfato de queratano y sulfato de condroitina. Este almacenamiento excesivo provoca una displasia esquelética sistémica, baja estatura y anomalías en las articulaciones, lo que limita la movilidad y la resistencia. Malformación del pecho deteriora la función respiratoria y la flojedad de las articulaciones en el cuello causa inestabilidad espinal y compresión de la médula espinal potencialmente.

Otros síntomas pueden incluir pérdida de la audición, opacidad de la córnea, y enfermedades del corazón.

Los primeros síntomas suelen manifestarse en los primeros cinco años de vida.

La enfermedad limita sustancialmente la calidad y duración de vida de los afectados.

La tasa de incidencia del IVA MPS está todavía sin confirmar, y varía entre las diferentes poblaciones, pero las estimaciones varían entre 1 de cada 200.000 nacidos vivos y 1 de cada 250.000 nacimientos vivos. La prevalencia estimada es de entre 1.000 y 1.500 pacientes en los EE.UU., la UE y Japón y entre 1.500 y 2.000 pacientes en el resto del mundo por un total de 2.500 a 3.000 pacientes.

(…)

http://investors.bmrn.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=752598

Biologics License Application (BLA)

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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