REGENX, 7,7 millones de dólares de subvención de la CEE para el Avance de vectores para terapia genica.


Regenx

REGEN X ofrece un enfoque nuevo tratamiento para el trastorno grave de almacenamiento lisosomal

WASHINGTON, DC – (Marketwire – 27 Mar de 2013) – REGENX Biosciences, LLC anuncia que ha recibido una subvención de la Comisión Europea (CE) VII Programa Marco como parte del consorcio MEUSIX, una colaboración que consta de ocho socios y dirigido por la Fundación Teletón. La financiación permitirá multicéntrico en fase 1/2 ensayo clínico para investigar la seguridad y eficacia de NAV ™ rAAV8 basado en terapia génica en pacientes con mucopolisacaridosis VI (MPS VI), un raro trastorno de depósito lisosomal.

La CE está financiando total de EUR 6,0 millones ($ 7,7 millones) para el consorcio MEUSIX.La Comisión Europea ha anunciado recientemente el Día de las Enfermedades Raras 2013 que esta subvención era una parte de 144 millones de euros ($ 186 millones) de nuevos fondos se centró en raras enfermedad Proyectos de investigación que ayudarán a mejorar las vidas de algunos de los europeos, 30 millones sufren de una enfermedad rara enfermedad.

“Nos complace que la Comisión Europea ha concedido esta subvención que nos permitirá participar con la Fundación Teletón y nuestros otros socios en un primer estudio en humanos con un NAV rAAV8 tratamiento basado en la entrega de genes para la MPS VI,” dijo Ken Mills, Presidente y CEO, REGENX Biosciences. “Los resultados de este ensayo clínico podría tener un tremendo impacto en la historia natural de la MPS VI y mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes afectados. Además, el enfoque puede facilitar el desarrollo de enfoques similares para otros errores congénitos del metabolismo. Como el principal socio comercial del consorcio MEUSIX, estamos comprometidos a ayudar a acelerar el desarrollo de tratamientos efectivos para la MPS VI para los pacientes de todo el mundo. ”

Mucopolisacaridosis VI (MPS VI o síndrome de Maroteaux-Lamy) es una enfermedad rara de depósito lisosomal causada por una deficiente actividad de arilsulfatasa B (BSRA). MPS VI se caracteriza por retraso del crecimiento, opacidad corneal, enfermedad valvular cardíaca, organomegalia y displasia esquelética, sin afectación del sistema nervioso central. Por lo tanto, las terapias sistémicas dirigidas a órganos periféricos tienen el potencial de corregir completamente el fenotipo de MPS VI. La terapia de reemplazo enzimático, el tratamiento actual de la MPS VI, requiere infusiones semanales de una enzima costosa y tiene una eficacia limitada sobre el hueso y enfermedad de la córnea. Sobre la base de los resultados alentadores preclínicos generados por los miembros del consorcio MEUSIX, la terapia génica basada en una única administración intravascular de NAV rAAV8 vectores de dirección el hígado tiene el potencial de proporcionar una fuente duradera de BSRA. Se estima que aproximadamente 1.200 pacientes en los países desarrollados cuentan con MPS VI.

Para obtener más información sobre el premio MEUSIX y actividades, visite:
http://cordis.europa.eu/projects

En el comunicado de prensa CE sobre enfermedades raras proyectos de investigación (incluyendo MEUSIX), vaya a:
http://europa.eu/rapid/press-release_MEMO-13-148_en.htm

Acerca REGENX Biosciences

REGENX Biosciences está liderando el esfuerzo para traducir prometedoras aplicaciones de suministro de genes en una tubería de terapias de última generación personalizadas para una serie de enfermedades graves con importantes necesidades no cubiertas. Creemos que la tecnología NAV a la que tienen derechos exclusivos representa la promesa potencial de curar la causa fundamental de la enfermedad en lugar de los síntomas, y estamos comprometidos a establecer mejor en estándares de clase para nuestros vectores NAV.Nuestra intención es desarrollar inicialmente tratamientos para una serie de enfermedades genéticas raras, incluyendo hipercolesterolemias, las mucopolisacaridosis, y retinitis pigmentosa y asegurar el acceso continuo de nuestra tecnología NAV a través de asociaciones innovadoras, oportunidades de licencia y la expansión de nuestro creciente equipo de colaboradores globales. REGENX tiene los derechos exclusivos de una cartera de más de 100 patentes y solicitudes de patentes relacionadas con su tecnología NAV y aplicaciones relacionadas. Visita www.REGENXbio.com

http://www.marketwire.com/press-release/regenx-biosciences-consortium-awarded-77-million-grant-from-ec-advancement-clinical-1772627.htm

http://www.mpspapas.org/blog/2011/04/

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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