Icahn School of Medicine at Mount Sinai and Bene Pharmachem Gmbh To Collaborate On Clinical Studies For Mucopolysaccharidoses


imageLa Escuela de Medicina de Mount Sinai y Bene Pharmachem Gmbh Colaboraran en estudios clínicos para Mucopolisacaridosis, NUEVA YORK 15 de mayo de 2013.
La escuela Icahn de Medicina de Mount Sinai ha firmado un acuerdo con bene PharmaChem GmbH para una colaboracion en llevar a cabo estudios clínicos de pentosan polisulfato (PPS) en pacientes con las mucopolisacaridosis (MPS). La compañía, con sede en Alemania, es el único productor farmacéutico del polisulfato de pentosano.
El anuncio fue hecho el miércoles 15 de mayo, que es el Día Internacional de las MPS.
Las MPS son un grupo de enfermedades metabólicas hereditarias en las que un enzima defectuosa o faltante provoca grandes cantidades de moléculas complejas de azúcar se acumule en cantidades perjudiciales en las células y tejidos del cuerpo. Esta progresiva acumulación en las celulas provoca, un daño permanente que afecta a la apariencia, a las habilidades físicas, a los órganos y en muchos casos al desarrollo mental. En la actualidad no existe una cura para estos síndromes. La atención médica está dirigida a tratamiento de enfermedades sistémicas y la mejora de la calidad de vida de la persona.

Los descubrimientos demuestran la utilidad de (PPS) para el tratamiento de MPS y otras enfermedades de almacenamiento lisosomal se realizaron en los laboratorios del Mount Sinaí por Calogera M. Simonaro, MPH, PhD, Profesor Asociado de Ciencias de la Genética y la Genómica y Edward H. Schuchman, MPH, PhD, Profesor de Genética y Ciencias Genómicas.
Dr. Simonaro y Dr. Schuchman han demostrado en modelos animales de MPS que el PPS tiene el efecto de reducción de la inflamación crónica asociada con la acumulacion de moleculas complejas de azucares lo que resulta en una mejora en la movilidad Estos efectos fueron superiores a otros fármacos anti-inflamatorios, tales como terapia de anticuerpo anti-TNF alfa.
Su estudio, “Pentosan Polisulfato: Una nueva terapia para las Mucopolisacaridosis”, fue publicado por PLoSONE el 24 de enero 2013 .
“Estamos muy entusiasmados por el potencial de pentosan polisulfato (PPS) para el tratamiento de MPS y otros trastornos de depósito lisosomal “, dijo el Dr. Simonaro y Dr. Schuchman. “Nuestro principal objetivo ha sido el de evaluar la seguridad y eficacia de este medicamento, primero en modelos animales de MPS, y ahora en ensayos clínicos en pacientes con MPS. Estamos muy contentos de que Bene Pharmachem Gmbh colaborará con nosotros en la prueba para MPS en un ensayo clínico formal, por lo que la terapia puede ser aprobada y disponible para utilizar por todos los pacientes.
image Seguimos informando a la comunidad paciente MPS de nuestros esfuerzos “. “Nos sentimos alentados por este acuerdo entre el mount Sinaí y Bene Pharmachem Gmbhque tiene el potencial de beneficiar pacientes con MPS y sus familias “, dijo Barbara Wedehase, Director Ejecutivo de la MPS Society (…)Mount Sinaí y Bene Pharmachem Gmbh están trabajando con los principales médicos de MPS para diseñar un ensayo clínico apropiado evaluar la seguridad y eficacia de PPS. Dr. Simonaro y Dr. Schuchman están trabajando para identificar una administración óptima de PPS para el estudio clínico en pacientes con MPS. Los estudios en curso incluyen una evaluación de las propiedades farmacocinéticas, biodistribución y toxicológicas de pentosan polisulfato en lo específico contexto de la enfermedad MPS, así como la identificación de la formulación óptima.
La Fundación Ryan (…) Será quien financiara un estudio inicial sobre MPS I, y prevé comenzar a inscribir a los pacientes de MPS a finales de este año. “Hemos estado siguiendo esta investigación en las presentaciones del Dr. Simonaro a nivel mundial y en la Conferencia Nacional de MPS Society, y estar al tanto de los avances del Mount Sinaí con PPS que se aplica a MPS I. Esperamos que esteemocionante colaboración y ayudar a la gente “, afirma Marcos Dant, Presidente de la Fundación Ryan.image
Acerca del Centro Médico Mount Sinai
El Centro Médico Mount Sinai abarca tanto el Hospital Mount Sinai y la Escuela de Icahn Medicina de Mount Sinai. Fundada en 1968, la Escuela de Medicina de Icahn en el Monte Sinaí es una de las principales escuelas de medicina en los Estados Unidos. La Escuela de Medicina de Icahn se caracteriza por la innovación en la educación, la investigación biomédica, la prestación de atención clínica, y servicio a la comunidad local y global. Tiene más de 3400 miembros de la facultad en 32 departamentos y 14 institutos de investigación, y se encuentra entre la parte superior 20 escuelas de medicina tanto en los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de financiación y por EE.UU.
El Mount Sinai Hospital, fundado en 1852, es un centro de enseñanza de 1,171 camas terciaria y cuaternaria de atención , y uno de los hospitales más grandes y respetados más antiguos del país voluntarias. En 2012, EE.UU. News & World Report clasificó el Hospital Mount Sinaí 14a en su élite Cuadro de Honor de los mejores hospitales de la nación sobre la base de la reputación, la seguridad, y otros factores de cuidado del paciente.
Casi 60.000 personas fueron atendidas en el Monte Sinaí como pacientes hospitalizados el año pasado, y aproximadamente 560.000 pacientes ambulatorios.
Para obtener más información, visite
http://www.mountsinai.org.
Encontrar Mount Sinai en: Facebook: http://www.facebook.com/mountsinainyc
Twitter @ mountsinainyc
YouTube: http://www.youtube.com/mountsinainy
Acerca bene PharmaChem
bene Pharmachem es un fabricante y proveedor de productos de alta calidad para la medicación y representa el más alto nivel de competencia tecnológica en la producción de ingredientes farmacéuticos.
Para obtener más información, visite
http://www.bene-pharmachem.de/en/company.php.

Este texto es una traduccion consulte el texto original
http://www.mpssociety.org/wp-content/uploads/2013/05/bene-pharnaChem-GmbH-5.15.13.pdf

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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