Ultragenyx: Inicio Clínico de UX003 para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo 7 (MPS 7)


Matthew MPS 7 PatientUltragenyx Pharmaceutical Inc., una compañía biotecnológica centrada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades genéticas raras y ultra-raras, ha anunciado hoy una fase media del estudio UX003 de mucopolisacaridosis tipo 7 (MPS 7 o Sly Síndrome). UX003 es una β-glucuronidasa humana recombinante destinado como una terapia de reemplazo de enzimas (ERT) para el tratamiento de MPS 7, un trastorno extremadamente rara autosómica recesiva de almacenamiento lisosomal que se caracteriza por una deficiencia de la enzima lisosomal β-glucuronidasa y una enfermedad multisistémica grave . MPS 7 no tiene terapias aprobadas.
La fase de estudio clínico abierto 1/2 está previsto que comience este año en un solo centro en el Reino Unido. El estudio evaluará la seguridad, la eficacia y la dosis del UX003 en aproximadamente cinco MPS 7 pacientes. La compañía anticipa que si los datos de la Fase el 1/2 del ensayo es positivo, sería proceder a un ensayo pivotal con un diseño novedoso.
“Una amplia investigación se ha hecho sobre MPS 7 durante 40 años, y por desgracia, es uno MPS dejados atrás”, dijo Emil D. Kakkis, MD, PhD, director ejecutivo de Ultragenyx. “Tenemos el agrado de anunciar el primer estudio clínico en MPS 7 en el Día International de la Conciencia de MPS. Nuestra colaboración con el Dr. William Sly y sus colegas en la Universidad de St. Louis continúa avanzando el desarrollo de esta terapia se necesita con urgencia, utilizando enfoques innovadores y creativos “.
“Estoy muy contento con el progreso que Ultragenyx ha hecho con el programa UX003”, comentó el Dr. Sly. “Después de muchos años de investigación, nos estamos un paso más cerca de encontrar un tratamiento potencialmente cambia la vida para los pacientes con MPS 7.

http://www.ultragenyx.com/index.php?ht=a/GetDocumentAction/i/11742

http://www.ultragenyx.com/index.php?ht=d/Join/pid/1619

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mpspapas

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