El coste, en la “personalizacion” de las enfermedades huerfanas y oncologicas.


La medicina personalizada está transformando la manera de entender la enfermedad y muchos diagnósticos tradicionales puede ser  fundamentalmente revisados basandose  en el nuevo conocimiento científico.

Medicina personalizada

Artículo de
Caroline Mathie, Jefe del Grupo de Especialistas en Investigación de Enfermedades huérfana en  THE PLANNING SHOPinternational

El Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano define la medicina personalizada como “una práctica emergente de la medicina que utiliza el perfil genético de un individuo para guiar las decisiones tomadas en relación con la prevención, diagnóstico y tratamiento”.
La Oncología se ha asociado con la medicina personalizada durante algún tiempo y, más recientemente, el uso de biomarcadores ha sido capaz de identificar subgrupos de pacientes para quienes los tratamientos serán más eficaces (por ejemplo, Herceptin en el cáncer de mama HER2 +, Iressa y Tarceva en la mutación de EGFR + no pequeñas de cáncer de pulmón de células y Glivec en la LMC cromosoma Filadelfia).
Mientras tanto, las enfermedades huérfanas, por ejemplo, los trastornos de depósito lisosomal (Fabry, Gaucher, Pompe, enfermedad de Tay-Sachs, MPS  y otros) se utilizan cada vez más los tratamientos específicos destinados a reemplazar las enzimas claves causadas por un defecto genético en poblaciones muy pequeñas de pacientes.
La medicina personalizada y los medicamentos huérfanos tienen una serie de coincidencias y similitudes:
Potencialmente se tratan de  enfermedades raras y potencialmente mortales
Son  tratamientos especificos
Tienen beneficios únicos o importantes
El éxito del tratamiento está relacionada con el diagnóstico precoz
Pueden ser tratamientos modificadores de la enfermedad
Su dosificación puede ser individualizada
Tienen pequeños grupos de pacientes específicos – y por lo estan  muy centrados en el paciente
Tienen un alto coste de I + D
Son áreas donde se requiere conocimiento  médico importante y ademas la educación del paciente.
Este enfoque individualizado de tratamiento tiene un precio elevado y, como era de esperar, se están introduciendo cada vez más medidas de ahorro. El Reino Unido, particularmente,  adoptan el metodo  de “sin efecto, no hay pago” estrategias  en las que, solo se paga por el tratamiento si los pacientes muestran beneficio clínico.
En los Países Bajos trató recientemente se propuso retirar la financiación pública para el tratamiento en el  inicio de la enfermedad de Fabry y en  la enfermedad de Pompe de inicio tardío , con el argumento de que había un coste limitado por AVAC beneficioso para  estos subgrupos de pacientes.

La iniciativa fue retirada ante la protesta pública, pero esos argumentos en contra del uso de costosos tratamientos para enfermedades raras son propensos a surgir con más frecuencia y que la demanda de recursos financieros limitados se hace más intensa.
De hecho, algunos interesados ​​han especulado que la tendencia cada vez mayor hacia terapias dirigidas y la medicina personalizada podría sacudir a los planes de incentivos de medicamentos huérfanos y restringir a las poblaciones de pacientes segmentados. Esto puede ser un arma de doble filo para la industria farmacéutica, ya que este enfoque más podría significar que los sub grupos de enfermedades más comunes son identificadas que cumplen los criterios actuales para el estatus de medicamento huérfano, pero que en el uso para la enfermedad se reducen.
Personalizar, parecía fácil y sencillo, pero está trayendo problemas de dinero que tenemos que observar con atención.
También hay implicaciones para nosotros como investigadores de mercado:
El consumo de drogas huérfanas puede restringirse a aquellos grupos para los que se demuestra un beneficio clínico significativo. Va a ser muy importante para la investigación de mercado para rastrear visitas y conductas contribuyentes relativo a los criterios de segmentación para identificar el éxito por lo que los ensayos se pueden diseñar especificamente.
A medida que el poder de la voz del paciente aumenta, y sobre todo si se considera que el acceso está restringido injustamente a algunos subgrupos, será importante para la investigación de mercado entender que no sólo los puntos de vista pagadores,  las presiones políticas que están ejerciendo  y cómo estas están cambiando.

A nuestro entender se puede mejorar juntando “pagadores” y pacientes juntos en sesiones de investigación de mercado – y ya se sabe que  médicos y  contribuyentes en una misma sesion tendran ideas…
La reducción de costos de los medicamentos debería estar  equilibrado con el aumento de costos de las pruebas que personalización precisa.

Existe la posibilidad de un cambio de paradigma en las prioridades de investigación de mercado pagador que tendrá que vigilarse de cerca.
La Personalización de la medicina, en su concepto, parecía fácil y sencillo para los contribuyentes. Sin embargo, la realidad  es que está trayendo problemas de dinero y debemos observarlo con atención.

http://www.pmlive.com/thoughtleadership/sales/2013/may/payer_focus_in_the_personalised_world_of_oncology_and_orphan_diseases

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

Un comentario sobre “El coste, en la “personalizacion” de las enfermedades huerfanas y oncologicas.”

  1. Me parece una información muy útil desde muchos aspectos, entre ellos, para pacientes, sus famliias, el gobierno, las farmaceúticas, los profesionistas y estudiantes. Personalmente, como médico genetista, considero como una oportunidad el tratamiento de enfermedades raras con medicina personalizada como preámbulo al tratamiento personalizado de enfermedades comunes. Si bien, aun no podemos manipular los genes que nos heredan, que heredamos o que se lesionan al momento de nuestra formación (poco después de la fecundación) SI somos responsables de manejar el medio ambientes que le rodea a nuestros genes. Saludos.

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