CURAN una grave enfermedad neurodegenerativa pediátrica con terapia génica. (MPS IIIA)


CBATEG

ANTES DE LEER LA NOTICIA DEJADME QUE OS EXPLIQUE EL ORIGEN DE ESTA INVESTIGACIÓN…
BECAS MPS ESPAÑA:


CONCESIÓN DE BECAS 2005
Dra Fátima Bosch. Centro de Biotecnología Animal y Terapia Genica: “Desarrollo de una
aproximación de Terapia Génica para la Enfermedad de Sanfilippo aplicable a todas las Mucopolisacaridosis.
TOTAL BECA: 9.000 €.

CONCESION DE BECAS 2007
(Continuación Proyecto Año 2005) Dra Fátima Bosch. Centro de Biotecnología Animal y Terapia
Génica: “Desarrollo de una aproximación de Terapia Génica para la Enfermedad de Sanfilippo
aplicable a todas las Mucopolisacaridosis.
TOTAL BECA: 9.000 €.

CONCESIÓN DE BECAS 2008
PROYECTO:
Dra Fátima Bosch. Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica.
Titulo: “Desarrollo de una aproximación de Terapia Génica para la Enfermedad de Sanfilippo
aplicable a todas las Mucopolisacaridosis.
TOTAL BECA: 9.000 €.

CONCESIÓN DE BECAS 2009
1º PROYECTO:
Dra. Fátima Bosch. Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica.
Titulo: “Desarrollo de una aproximación de Terapia Génica para la Enfermedad de Sanfilippo
aplicable a todas las Mucopolisacaridosis.”
TOTAL BECA: 9.000 €.

CONCESIÓN DE BECAS 2010
2º – Grupo de trabajo de la Dra. Fátima Bosch: “Seguimiento del proyecto de Teràpia genica, Síndrome
sanfilippo.
TOTAL BECA: 9.000 €

http://www.mpsesp.org/portal1/content.asp?contentid=871&c=BECAS%20MPS

al final del articulo publicado en THE JOURNAL OF CLINICAL INVESTIGATION  en el apartado de agradecimientos:

Damos las gracias a Xavier León, Marta Moya, Ester Blasco, ρngel Vázquez y David Ramos para la asistencia técnica. Nos gustaría dar las gracias especialmente a Xavier Codony por su asesoramiento sobre la evaluación de los déficits de comportamiento. Se ha recibido financiación del Ministerio de Ciencia e Innovación, el Plan Nacional I + D + I (SAF2008-00962, SAF2011-24698), la Fundación MPS España y Laboratorios Esteve, SA, y la Comunidad Europea (CLINIGENE LSHB-CT-2006-018933). A. Ribera y A. Ruzo recibieron becas del Ministerio de Ciencia e Innovación, San Marcos de la Generalitat de Catalunya, y el P. Villacampa de la Fundación Ramón Areces.

Vídeo elaborado por el CBATEG (Centre de Biotecnologia Animal i Teràpia Gènica) de la UAB sobre la terapia génica, los adelantos conseguidos ya en la curación de enfermedades (que no tienen solución con los fármacos tradicionales) y su futuro.

la noticia es del DIARIO MEDICO, pero tambien puede verse en otras agencias

EN MODELO ANIMAL

Curan una grave enfermedad neurodegenerativa pediátrica con terapia génica

Una sola sesión de un tratamiento de terapia génica desarrollado por la UAB cura el Síndrome de Sanfilippo A en modelos animales.

La investigación ha sido publicada en The Journal of Clinical Investigation.

El Síndrome de Sanfilippo tipo A, o Mucopolisacaridosis IIIA, es una enfermedad neurodegenerativa causada por mutaciones en el gen que codifica por la enzima sulfamidasa. Cuando el gen está mutado, se produce una deficiencia en la producción de la enzima, esencial para la degradación de unas sustancias llamadas glicosaminoglicanos. Si estas sustancias no se degradan, se acumulan en las células y producen neuroinflamación y disfunción de los órganos, principalmente en el cerebro, pero también en otras partes del cuerpo.

Un equipo de investigadores liderado por la directora del CBATEG (Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica de la UAB) Fátima Bosch, ha desarrollado un tratamiento de terapia génica que cura esta enfermedad en modelos animales, con estudios pre-clínicos en ratones y perros. El tratamiento consiste en una sola sesión de intervención quirúrgica en la que se introduce un vector viral (adeno-associated viral vector, AAV), dentro del fluido cerebroespinal. El virus, absolutamente inocuo, modifica genéticamente las células del cerebro y de la médula para que produzcan la sulfamidasa, y se esparce por otras partes del cuerpo como el hígado, desde donde también induce la producción de la enzima.

Una vez se restablece la actividad de la enzima, los niveles de glicosaminoglicanos vuelven a la normalidad de por vida, desaparece la acumulación de esta sustancia en las células, desaparece la neuroinflamación y la disfunción tanto del cerebro como de otros órganos afectados, el comportamiento del animal vuelve a la normalidad y su esperanza de vida se alarga hasta los niveles normales. Si los ratones con la enfermedad vivían sólo alrededor de 14 meses, los que han seguido la terapia han sobrevivido tanto como los animales sanos.

La investigación, fruto de un proyecto conjunto entre la UAB y la farmacéutica Esteve, ha sido publicada en la edición on line de la revista The Journal of Clinical Investigation.

el articulo original publicado en JCI the Journal of Clinical investigation… http://www.jci.org/articles/view/66778

http://www.abc.es/salud/noticias/curan-modelos-animales-grave-enfermedad-15305.html

http://www.europapress.es/catalunya/noticia-logran-curar-animales-grave-enfermedad-neurodegenerativa-infantil-terapia-genica-20130702134006.html

http://www.agenciasinc.es/Noticias/La-terapia-genica-cura-ratones-con-una-enfermedad-neurodegenerativa-pediatrica

http://neurologia.diariomedico.com/2013/07/02/area-cientifica/especialidades/neurologia/curan-grave-enfermedad-neurodegenerativa-pediatrica-terapia-genica

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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