El Comité Asesor de la FDA vota “Sí” a Vimizim para MPS IVA .


El 19 de noviembre 2013 . BioMarin Pharmaceutical Inc.biomarin

(BioMarin) ha anunciado que el Comité Asesor endocrinológicos y metabólicos Drogas (EMDAC) de la FDA de los EE.UU. votó a favor de la aprobación de Vimizim hacia el tratamiento de Morquio Síndrome (Mucopolisacaridosis tipo IVA / MPS IVA) .

 Jean-Jacques Bienaimé, consejero delegado de BioMarin, comentó: “Estamos encantados de haber alcanzado este importante hito en nuestra misión de llevar la primera terapia aprobada para el tratamiento de pacientes de Morquio A. “Estoy muy contento con el resultado de la votación del panel de hoy y espero continuar trabajando con la FDA para llevar esta terapia muy necesaria para estos pacientes “.

Se trata del farmaco Vimizim,  una terapia de reemplazo enzimático en investigación para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de depósito lisosomal síndrome de Morquio A – un ultra-rara enfermedad gravemente debilitante que afecta a unos 3.000 pacientes en el mundo desarrollado.  La empresa informó que la FDA ha asignado 28 de febrero 2014 como Acto de la Cuota de Usuario del Medicamento de Prescripción fecha de acción para la realización de su examen de la solicitud de licencia biológica para Vimizim.

Durante los últimos meses, hemos  estado trabajando estrechamente con BioMarin para preparar  la reunión del Comité Asesor de la FDA y con NORD para coordinar los arreglos de viaje.

Sabemos por nuestra experiencia en 2003, con la Aldurazyme (ERT para MPS I) que en la Reunión del Comité Asesor de la FDA, las presentaciones de las familias fueron el punto de inflexión para su aprobación.

MPS Society (FDA-VIMIZIM)Mucho estaba en juego para Vimizim.

Barbara contactó seis familias, todos ellos con una historia diferente que contar, y trabajaron con ellos para prepararse para el gran día. Nos reunimos el lunes en Washington, DC donde todo el mundo practico su presentación, luego nos fuimos juntos a la FDA a las 7 am de ayer. Estábamos en un alto estado de excitación nerviosa, y después de la presentacion de  que BioMarin y la FDA presentaran por la mañana, ahora llego era nuestro turno.

Las familias se portaron  más que increíbles. Sus  sintonizadoas charlas de cinco minutos se llenaron de detalles sinceros acerca de la enfermedad devastadora contra la que se enfrentan todos los días. Después de escuchar las estadísticas y los datos de BioMarin y la FDA, el Comité escuchó el verdadero impacto de Vimizim – mayor resistencia – para aprender, socializar, participar, la disminución del dolor, aumento de la independencia en la vida diaria, y detener la progresión de la enfermedad.

Los miembros del comité borraban sus lágrimas mientras escuchaban atentamente. Y oyeron.

El comité votó 20 SI para aprobar y 1 no aprobar .

 Ahora la pelota está en el tejado de la FDA para tomar la decisión final, que se espera el 28 de febrero de 2014.

http://www.fda.gov/downloads/AdvisoryCommittees/CommitteesMeetingMaterials/Drugs/EndocrinologicandMetabolicDrugsAdvisoryCommittee/UCM375127.pdf

http://www.mpssociety.org/posts/news/fda-advisory-committee-votes-yes-to-vimizim-for-mps-iva/

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Publicado por

mpspapas

Papa de dos nenas MPS

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