un momento muy emocionante para los pacientes con MPS IIIB y sus familias

Otra ERT se está probando para Sanfilippo B

Un mes después de Biomarin anunciara que a su medicamento BMN 250 se le concediera la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo B [mucopolisacaridosis IIIB], Synageva ha anunciado que han comenzado un ensayo de I / II Fase con su compuesto, SBC-103, en pacientes con Sanfilippo B.

Acerca de SBC-103

SBC-103 tiene propiedades favorables para permitir la captación celular y se ha demostrado la capacidad de superar los desafíos encontrados previamente en la producción NAGLU humana recombinante. El avance de la SBC-103 hacia la clínica fue apoyada por estudios preclínicos demuestran que administrado por vía intravenosa SBC-103 era capaz de cruzar la barrera sangre-cerebro y reducir el almacenamiento de HS en el cerebro en un modelo animal MPS IIIB.
http://www.prnewswire.com/news-releases/synageva-biopharma-announces-dosing-of-patients-commenced-with-sbc-103-in-phase-12-study-for-mucopolysaccharidosis-iiib-and-fda-fast-track-designation-granted-300025268.html
http://www.raredr.com/articles/Another-ERT-Sanfilippo-B

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