Designación de fármaco huérfano de la FDA para MPS 6

El 5 de enero de 2015, Plexcera Terapéutica recibe una designación de fármaco huérfano de la FDA para la Mucopolisacaridosis tipo 6 un trastorno hereditario de almacenamiento lisosomal,

El 5 de enero de 2015, Plexcera Terapéutica recibe una designación de fármaco huérfano de la FDA para la Mucopolisacaridosis tipo VI.
De Janssen Pharmaceuticals el Elmiron (pentosán Polisulfato sodio (PPS)) es un medicamento huérfanoen la FDA que se aprobó en septiembre de 1996 para el tratamiento de la cistitis intersticial, una afección de la vejiga muy dolorosa.El PPS comenzó a ser estudiado para su uso en la inflamación del tejido humano, incluyendo la inflamación en las Mucopolisacaridosis (MPS). En enero de 2013, se publica una investigación en la revista de acceso abierto PLoS One :
Schuchman, EH, Ge, Y., Lai, A., Borisov, Y., Faillace, M., Eliyahu, E., … y Simonaro, CM (2013). pentosán Polisulfato: Una nueva terapia para la Mucopolisacaridosis . PLoS ONE : 8 (1): e54459.
El artículo de revista describe el uso de PPS para el tratamiento de MPS VI en modelo animal (ratas) y concluye que:
” Basándose en estos resultados el PPS podría ser una terapia simple y eficaz para MPS que podrían proporcionar beneficios clínicos significativos solo y en combinación con otras terapias. ”
https://orphandruganaut.wordpress.com/2015/01/10/mps-vi-plexcera-therapeutics-fda-orphan-drug-designation/
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3554761/pdf/pone.0054459.pdf

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