ARMAGEN ® recibe la designación de medicamento huérfano para MPS II.

Santa Monica, CA – 18 de julio de 2013 –  image

ARMAGEN anunció hoy que la. Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la designación de fármaco huérfano a su principal producto AGT-182 para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo II (también conocido como síndrome de Hunter o MPS II.)

El síndrome de Hunter es una enfermedad genética rara de almacenamiento lisosomal causada por una enzima deficiente o ausente, iduronato-2-sulfatasa. Se trata de una enfermedad potencialmente mortal que afecta a niños.

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AGT-182 es un receptor de la insulina humana monoclona, anticuerpo diseñado para cruzar la barrera hematoencefálica (BBB) ​​a través de los receptores de insulina .

ARMAGEN está preparando un  AGT-182 con el fin de iniciar la investigación clínica en el primer semestre de 2014.

“Estamos muy contentos de recibir la designación de fármaco huérfano de la FDA para la AGT-182. Esta designación es un importante hito estratégico en el desarrollo de nuestro programa “, dijo James Callaway, Ph.D., consejero delegado de ARMAGEN. “Representa un momento de transformación en la evolución de la compañía, mientras nos preparamos para el IND y la transición de una fase de investigación a organizar la fase clínica.”

La designación de fármaco huérfano se otorga por la Oficina de la FDA  a los fármacos destinados al tratamiento de una enfermedad o una condición rara que afecta a menos de 200.000 personas en los EE.UU. Esta designación  otorga incentivos especiales a los desarrolladores de farmacos, incluidos los créditos fiscales sobre los costos de desarrollo clínico, recetas médicas exenciones de cuotas de usuarios y pueden dar derecho un período de siete años de exclusividad de mercado año en los EE.UU. con la aprobación FDA.

“A través del desarrollo de AGT-182, ARMAGEN pretende responder a la necesidad médica no satisfecha para los pacientes que sufren lesiones de SNC como consecuencia del síndrome de Hunter,” dijo ArmaGen fundador y director científico, William Pardridge, MD “Además, la Compañía continuará aplicando nuestro enfoque BBB-penetrante a otros compuestos internos, así como a través de colaboraciones externas con otros socios farmacéuticos “.

Acerca de Síndrome de Hunter
El síndrome de Hunter, o mucopolisacaridosis tipo II (MPS II), es una enfermedad genética grave que afecta principalmente a los varones (recesivo ligado al cromosoma X). Esto interfiere con la capacidad del cuerpo para descomponer y reciclar los mucopolisacáridos específicos, también conocidos como glicosaminoglicanos (GAG). El síndrome de Hunter es una de las enfermedades de depósito lisosomal relacionados.
En el síndrome de Hunter, GAG se acumula en las células de todo el cuerpo debido a una deficiencia o ausencia de la enzima iduronato-2-sulfatasa. Esta acumulación interfiere con la forma en ciertas células y órganos en la función del cuerpo y conduce a una serie de síntomas graves. A medida que la acumulación de GAG ​​continúa a través de las células del cuerpo, los signos de síndrome de Hunter se hacen más visibles. Las manifestaciones físicas de algunas personas con síndrome de Hunter incluyen distintos rasgos faciales y cabeza grande. En la mayoría de los casos de síndrome de Hunter, afectación del sistema nervioso central conduce a retrasos en el desarrollo y problemas del sistema nervioso. El síndrome de Hunter es casi siempre grave, progresiva y limitan la vida.
Acerca ARMAGEN
Fundada en 2004 por William M. Pardridge, MD, ARMAGEN proporciona soluciones de tecnología de plataforma a la problema de la barrera sangre-cerebro y puede apuntar de manera no invasiva las proteínas recombinantes, anticuerpos monoclonales terapéuticos, moléculas pequeñas y siRNA para el cerebro.

…Y como siempre con estas traducciones expres, RECOMIENDO VISUALIZAR EL ARTICULO ORIGINAL

http://www.armagen.com/news/item/2013/07/19/armagen-receives-us-orphan-designation-for-lead-product-agt-182

Más información sobre ARMAGEN está disponible en http://www.armagen.com.

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BioMarin Presenta Vimizim BLA a la FDA de EE.UU. para el tratamiento de la mucopolisacaridosis IV

1 de abril de 2013

SAN RAFAEL, California (GLOBE NEWSWIRE) –

BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq: BMRN) ha anunciado hoy la presentación de una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) a los EE.UU. Food and Drug Administration (FDA) para Vimizim ( BMN-110, elosulfase alfa), una terapia de reemplazo enzimático en evaluación para el tratamiento de los pacientes con la rara enfermedad de depósito lisosomal IVA Mucopolisacaridosis tipo (IVA MPS), también llamado Síndrome de Morquio A. La compañía tiene la intención de presentar una solicitud de registro en la Unión Europea (UE) a finales de abril de 2013.

“Con base en los resultados positivos de nuestro estudio pivote de fase 3, creemos que Vimizim ofrece un beneficio sustancial para los pacientes con mucopolisacaridosis IV, una enfermedad muy debilitante y progresiva para la cual no hay tratamiento actual”, dijo Hank Fuchs, MD, Director Médico Oficial del BioMarin. “La presentación de la BLA representa un hito significativo para BioMarin y es el resultado del gran esfuerzo de colaboración de muchos empleados que trabajan duro, investigadores, pacientes y sus familias. Con esta aplicación, BioMarin continúa su larga tradición de desarrollo terapias importantes para aquellos que más lo necesitan. Esperamos con interés trabajar con las autoridades regulatorias de Estados Unidos para llevar este tratamiento a los pacientes. ”

Acerca de MPS IVA

Mucopolisacaridosis IVA (MPS IVA, también conocido como Síndrome de Morquio A) es una enfermedad caracterizada por la actividad deficiente de N-acetil-galactosamina-6-sulfatasa (GALNS) causando almacenamiento lisosomal excesivo de los glicosaminoglicanos tales como el sulfato de queratano y sulfato de condroitina. Este almacenamiento excesivo provoca una displasia esquelética sistémica, baja estatura y anomalías en las articulaciones, lo que limita la movilidad y la resistencia. Malformación del pecho deteriora la función respiratoria y la flojedad de las articulaciones en el cuello causa inestabilidad espinal y compresión de la médula espinal potencialmente.

Otros síntomas pueden incluir pérdida de la audición, opacidad de la córnea, y enfermedades del corazón.

Los primeros síntomas suelen manifestarse en los primeros cinco años de vida.

La enfermedad limita sustancialmente la calidad y duración de vida de los afectados.

La tasa de incidencia del IVA MPS está todavía sin confirmar, y varía entre las diferentes poblaciones, pero las estimaciones varían entre 1 de cada 200.000 nacidos vivos y 1 de cada 250.000 nacimientos vivos. La prevalencia estimada es de entre 1.000 y 1.500 pacientes en los EE.UU., la UE y Japón y entre 1.500 y 2.000 pacientes en el resto del mundo por un total de 2.500 a 3.000 pacientes.

(…)

http://investors.bmrn.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=752598

Biologics License Application (BLA)