Una variedad de maíz transgénico para producir un fármaco contra una enfermedad genética rara, MPS I.

Los científicos han creado un medicamento para tratar una enfermedad genética rara dentro de las plantas de maíz, lo que podría ofrecer una manera más barata de fabricar un tratamiento que actualmente cuesta cientos de miles de dólares al año por cada paciente.

By Ben Hirschler
LONDON | Tue Sep 18, 2012 12:29pm EDT
(Reuters)

La medida marca un avance para el campo emergente de la agricultura molecular, lo que podría ver algún día complejas medicamentos biotecnológicos se producen en masa en las plantas en vez de fábricas.

Investigadores de Canadá y Australia, informó el martes que habían creado el maíz transgénico que podría sintetizar alfa-L-iduronidasa, una enzima que se utiliza para una condición debilitante llamada mucopolisacaridosis I (MPS I).

La enfermedad causa daño progresivo en el corazón, el cerebro y otros órganos.

La investigación se encuentra todavía en una fase inicial y la nueva medicina planta de cosecha no se ha probado en ensayos clínicos, por lo que cualquier eventual tratamiento es todavía muchos años de llegar al mercado.

Pero el trabajo, liderado por científicos de la Universidad Simon Fraser de Canadá, es un paso adelante significativo porque muestra una forma de producir moléculas que deben ser aceptados por el sistema inmune humano sin causar efectos secundarios peligrosos.

George Lomonossoff de John Innes Centre de Gran Bretaña, que no participó en la investigación, dijo que la capacidad de controlar los azúcares manera ligadas a las proteínas en el maíz era “una importante adición a la caja de herramientas para la producción de productos farmacéuticos en plantas”.

“Esta es una tecnología que GM ofrece un medio para la producción de un producto farmacéutico de mejor calidad. Sin embargo, la eficacia clínica y la seguridad del medicamento deberá ser probado”, dijo.

MPS I es una de las muchas enfermedades de depósito lisosomal, como la enfermedad de Gaucher y Fabry, muchos de los cuales pueden ser tratados con terapias de reemplazo enzimático, hechos por empresas como Sanofi unidad Genzyme y Shire.

Pero el proceso actual de hacerlas en cultivos de células de mamíferos dentro de tanques de acero inoxidable es muy caro.

En el caso de MPS I, el tratamiento con el medicamento Aldurazyme reemplazo enzimático, de Genzyme y Biomarin, cuesta más de 300.000 dólares al año para los niños y más para adultos.

Escribiendo en la revista Nature Communications, dijeron los investigadores plantas transgénicas podría ser una alternativa rentable y segura.

Algunas grandes empresas han estado buscando maneras de hacer que los medicamentos complejos de proteínas en las plantas, pero la agricultura molecular todavía tiene que ofrecer su primer producto comercial.

El más cercano es una droga de la enfermedad de Gaucher Protalix Israel BioTherapeutics y Pfizer, que se produce en un cultivo de células de zanahoria – y no en plantas enteras – y fue aprobado para su venta en los Estados Unidos en mayo.

Por Ben Hirschler

LONDRES | Tue 18 de septiembre 2012 24:29 EDT

(Reuters)