Mirando hacia el futuro. Gene Therapy for LSDs.

Una breve reseña de la terapia génica para enfermedades de depósito lisosomal.

Tabla actualiza 06/07/15 con la nueva información relativa a los programas de LSD de REGENXBIO

http://static.wixstatic.com/media/542edc_485383c4699e46d782a30bf5293c9e43.png_srb_p_630_461_75_22_0.50_1.20_0.00_png_srb

Las enfermedades de depósito lisosomal ,”Lysosomal storage diseases (LSDs)” , son hereditarias y se caracterizan por la acumulación progresiva de “materiales” no digeridos en los lisosomas de las células afectadas – consecuencia de un defecto genético que resulta de la falta o de un  mal funcionamiento de diversas enzimas digestivas …

Las LSDs  debido a su naturaleza monogénica y biología claramente definida son trastornos muy favorables a la mejora con la terapia génica. Además, una modesta actividad enzimática puede ser suficiente para la eficacia clínica en la enfermedad de almacenamiento con afectación del sistema nervioso central.

Las LSDs con el sistema nervioso central “central nervous system” (CNS) afectado son el primer grupo de LSDs en ser tratadas con terapia génica, probablemente debido a la inexistencia de terapias  – la terapia de reemplazo limitado de proteínas (ERT / SRT) y el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) – utiles para estas tipologias.

Una comparativa de las ventajas y desventajas de cada opción terapéutica para LSDs 

http://static.wixstatic.com/media/542edc_9d7b18106eab48b39c33c4d53969b2e1.png_srb_p_630_243_75_22_0.50_1.20_0.00_png_srb

http://static.wixstatic.com/media/542edc_9d7b18106eab48b39c33c4d53969b2e1.png_srb_p_630_243_75_22_0.50_1.20_0.00_png_srb

Las terapias de reemplazo de proteína tienden a ser ineficaces para la enfermedad del sistema nervioso central en las enfermedades de deposito lisosomal (LSDs) debido a su incapacidad para atravesar la barrera hematoencefálica.

A fin de promover la expresión del gen en el sistema nervioso central, la terapia génica “in vivo” para LSDs con afectación del SNC se basa principalmente en tres vías de administración: administración intravenosa (IV), inyección CSF (Cerebrospinal fluid) , inyección directa en el cerebro.

Además, la terapia génica ex-vivo en estas indicaciones se basa en las Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT)  células madre modificadas, que dan lugar a células progenitoras modificadas que migran al sistema nervioso central.

Gene Therapy, a new tool to cure human diseases: Video created by UAB’s Centre for Animal Biotechnology and Gene Therapy (CBATEG) on gene therapy and the advances already achieved in disease treatments (which cannot be cured with traditional drugs), as well as the future of these treatments.

En 2014, (Tardieu , http://online.liebertpub.com/doi/abs/10.1089/hum.2013.238 ) fue el primer grupo en publicar datos clínicos de prueba de concepto para el tratamiento in vivo de genes de una LSD con afectación del SNC . Los investigadores reclutaron a cuatro pacientes diagnosticados con mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPSIIIA, Sanfilippo A)

Cuatro niños (pacientes 1-3, de entre 5,5 y 6 años; Paciente 4 años de edad 2 años 8 meses) recibieron inyecciones intracerebrales de un vector de serotipo viral rh.10- adeno-asociado SGSH-IRES-SUMF1 vector en una fase I / II ensayo clínico.

Todos los niños fueron capaces de caminar, pero sus capacidades cognitivas fueron anormales y habían disminuido (pacientes 1-3).

Los pacientes 1-3 presentados con la atrofia cerebral. El vector terapéutico fue entregado en un dispositivo estereotáxico sin marco, a una dosis de 7,2 × 10 11 viral genomas / paciente simultáneamente a través de 12 agujas como depósitos de 60 l durante un período de 2 hr.

El vector fue entregado bilateralmente al blanco anterior cuestión, medial y posterior a los ganglios basales. El tratamiento inmunosupresor (micofenolato mofetil y tacrolimus) se inició 15 días antes de la cirugía y se mantuvo durante 8 semanas (micofenolato mofetilo) o durante el seguimiento (tacrolimus, con una reducción progresiva de la dosis) para prevenir la eliminación de las células transducidas. Los datos de seguridad obtenidos de la inclusión, durante el período de neurocirugía y sobre el año de seguimiento, mostraron una buena tolerancia, la ausencia de eventos adversos relacionados con el producto inyectado, ningún aumento en el número de eventos infecciosos, y ninguna señal biológica de la toxicidad relacionada con fármacos inmunosupresores.

El análisis de eficacia es necesariamente preliminar en esta fase de prueba I / II sobre cuatro niños, en ausencia de marcadores indirectos validados.

La atrofia cerebral evaluada por resonancia magnética parecía ser estable en los pacientes 1 y 3, pero tendió a aumentar en pacientes 2 y 4.

Las evaluaciones neuropsicológicas sugieren una posible aunque moderada mejora en el comportamiento, la atención y el sueño en pacientes 1-3.

El paciente más joven tenía era el más propenso a mostrar beneficio neurocognitivo.

Basado en evaluaciones neurológicas y clínicos, tres de los pacientes tratados se consideraron clínicamente estables, con el cuarto se muestra mejora a las 52 semanas post-tratamiento.

Esto contrasta la historia natural de la enfermedad…

Lysogène obtuvo una licencia exclusiva para desarrollar AAVrh.10-SGSH-SUMF en 2013, y pasó a llamarse el activo SAF-301.

Lysogène está llevando a cabo un estudio de seguimiento de 5 años de los cuatro pacientes tratados con SAF-301

NOTA

A todos los papas lectores del blog…

mi intencion es dar un facil acceso de lectura a los articulos enlazados en el post, consultad siempre los originales  (dejo los enlaces)

http://www.bioterppartners.com/#!Gene-Therapy-for-Lysosomal-Storage-Diseases/c1d3s/558957220cf298ff2bc81b9chttp://www.bioterppartners.com/#!Gene-Therapy-for-Lysosomal-Storage-Diseases/c1d3s/558957220cf298ff2bc81b9c

http://online.liebertpub.com/doi/abs/10.1089/hum.2013.238

2015: ¿Sera el año de la terapia génica para el tratamiento de niños con Síndrome de Sanfilippo?

gene-therapy-children

 

Aproximadamente 1 de cada 10 estadounidenses y 250 millones de personas en todo el mundo se ven afectados por una enfermedad rara.

Una enfermedad rara, también conocida como enfermedad huérfana, es cualquier enfermedad que afecta a un porcentaje muy pequeño de la población.

En los EE.UU., una enfermedad o trastorno se define como rara cuando afecta a menos de 200.000 estadounidenses. La mayoría de estas enfermedades raras son de origen genético, lo que implica una condición crónica, y tienen un gran impacto niños.

Trágicamente 30% de los niños con una enfermedad rara no llegan a su 5º cumpleaños.

De las cerca de 7.000 enfermedades raras que han sido identificadas, el 95% no tienen tratamiento aprobado ni siquiera tienen investigación en marcha para encontrar cura. En un esfuerzo por cambiar esta situación, la Ley de Medicamentos Huérfanos de los Estados Unidos de 1983 (“AOD”) se inició para proporcionar incentivos para las industrias farmacéuticas y de biotecnología, para estimular la investigación clínica y abordar esta necesidad médica insatisfecha.

Cuando se cumplen los criterios de Medicamento Huérfano del producto, una empresa tiene derecho a recibir 7 años de exclusividad en el mercado, los créditos fiscales de hasta el 50% de los costos de investigación y desarrollo, el acceso a subvenciones específicas, renunciaron a honorarios de la FDA, y la asistencia de protocolo.

Como resultado, los tratamientos para enfermedades huérfanas representan una proporción cada vez mayor de los medicamentos aprobados por la FDA.

Un subgrupo de las enfermedades raras son las enfermedades de depósito lisosomal, o LSDs, son  aproximadamente unas 70 enfermedades raras, son anomalías metabólicas congénitas que ocurren cuando un orgánulo específico en la célula –  el lisosoma – tiene un mal funcionamiento.

Los lisosomas son orgánulos celulares responsables de la digestión de moléculas grandes y la transferencia de los fragmentos digeridos a otras partes de la célula para su reciclaje. Este proceso requiere de varias enzimas críticas con el fin de romper los sustratos complejos que son transportados en la célula.

Las lisosomales ocurren en aproximadamente 1 de cada 7.500 personas, y más de $ 500,000 por año se pueden gastar para los tratamientos de las pocas enfermedades que tienen una terapia disponible.

El síndrome de Sanfilippo es un ejemplo de un LSD devastador para los cuales no existen tratamientos aprobados por la FDA. Es causado por un defecto en el gen autosómico recesivo en una de las enzimas esenciales para la descomposición de los glicosaminoglicanos (GAGs), una clase de azúcares biológicamente importantes.  También conocido como Mucopolisacaridosis tipo III (MPS), el síndrome de Sanfilippo son un conjunto de 4 enfermedades diferentes, progresivas, neuromusculares que afectan principalmente al sistema nervioso central.

Los niños con esta enfermedad parecen normales al nacer y con frecuencia demuestran un desarrollo normal en el primer año de vida.

Los retrasos del desarrollo se hacen evidentes a una edad temprana, se observa un engrosamiento leve de los rasgos faciales; hiperactividad y trastornos del sueño llega a ser evidente entre las edad de 1 y 4 años.

Los niños también muestran una disminución de la sensibilidad al dolor. Las manifestaciones neurológicas, incluyendo problemas graves de comportamiento, regresión de las habilidades y el deterioro mental progresivo ocurren entre las edades de 3-7 que resulta en un deterioro cognitivo progresivo. A menudo, en los primeros años de adolescencia que la enfermedad ha avanzado hasta el punto de que las funciones motoras se convierten en peligro que conduce a convulsiones y problemas de deglución.

La muerte se produce normalmente en el extremo mediados y de la segunda década de la vida.

Debido a que actualmente no existen tratamientos curativos para LSDs, el tratamiento es principalmente sintomático. Sin embargo, el trasplante de médula ósea y la terapia de reemplazo enzimático (“ERT”) han sido históricamente ensayada con cierto éxito en algunas lisosomales. En 1964 el dr Christian de Duve inicio las estrategias ERT para el tratamiento de LSDs, que finalmente se convirtió en una realidad a principios de 1990. La ERT está aprobada en los Estados Unidos y Europa en varias LSDs y se esta investigando en otras.

Sin embargo varios retos permanecen – en particular para LSDs que se manifiestan principalmente en el sistema nervioso central o el hueso. Las ERT requieren inyecciones frecuentes y a veces invasivas de dosis suprafisiológicas de una enzima, lo que lleva a un potencial de reacciones inmunes que pueden anular en gran medida los efectos beneficiosos del tratamiento.

En medio de las dificultades con otros métodos de tratamiento, la terapia génica se ha convertido en un enfoque integral prometedor para tratar todo el cuerpo manifestaciones de la deficiencia de lisosomal, particularmente si la estrategia de terapia génica incluye la corrección a largo plazo de los componentes del sistema nervioso central de la enfermedad.La terapia génica es el uso de ADN como un fármaco para tratar la enfermedad mediante la adición o el intercambio de una copia funcional de un gen afectado en las células de un paciente.

La terapia génica fue conceptualizadoa por primera vez en 1972 y el primer experimento de terapia génica aprobado por la FDA en los EE.UU. se produjo en 1990, cuando Ashanti DeSilva fue tratado por la deficiencia de adenosina deaminasa. De acuerdo con los Institutos Nacionales de Salud, aproximadamente 3.500 ensayos clínicos de terapia génica  han sido aprobados hasta diciembre de 2014.

La forma más común de la terapia génica implica la transferencia de ADN que codifica un gen funcional, terapéutico para contrarrestar un gen mutado.

Otras formas implican directamente corregir una mutación en el genoma o el uso de ADN que codifica una proteína terapéutica modificada (en lugar de una proteína humana natural) para proporcionar tratamiento.

En la terapia génica, el ADN correctivo se empaqueta dentro de un “vector”, a menudo un virus, que se utiliza para introducir el ADN dentro de las células. Una vez dentro de la célula, la maquinaria de la célula utiliza la plantilla genética correcta para hacer que una proteína o enzima sea funcional, y asi se corrige teóricamente la patología de la enfermedad.

En el caso del síndrome de Sanfilippo, los resultados de terapia génica en lisosomas funciona correctamente y puede degradar los azúcares (GAG) para uso en la célula.

En los últimos dos años, las estrategias de terapia génica han ganado popularidad como posibles tratamientos para pacientes con distrofias musculares, hemofilia, algunas cegueras y el metabolismo de la grasa. El próximo año traerá el inicio de múltiples ensayos clínicos en los Estados Unidos y Europa que investigan el uso de la terapia génica específicamente para tratar a niños con enfermedades raras como el síndrome de Sanfilippo. 2015 ofrece una gran esperanza para las familias de los niños que sufren de estas enfermedades mortales.

 

Referencias

  1. Desnick, RJ y EH Schuchman, la terapia de reemplazo enzimático para las enfermedades lisosomales:. lecciones de 20 años de experiencia y los retos pendientes Annu Rev Genómica Hum Genet, 2012. 13: p. 307-35.
  2. Neufeld, EF . enfermedades de depósito lisosomal Annu Rev Biochem, 1991. 60: p. 257-80.
  3. Neufeld, EF . Lecciones de trastornos genéticos de los lisosomas Harvey Lect, 1979. 75: p.41-60.
  4. Gómez, AM, R. García-Robles, y F. Suárez-Obando, [Estimación de las frecuencias Mucopolisacaridosis y análisis de conglomerados en las provincias colombianas de Cundinamarca y Boyacá]. Biomedica, 2012. 32 (4): p. 602-9.
  5. Neufeld, EF y J. Münzer, Las mucopolisacaridosis , en La metabólica y bases moleculares de la enfermedad hereditaria , CR Scriver, et al., editores. 2001, McGraw-Hill de Nueva York; St Louis; San Francisco. p. Desde 3421 hasta 3452.
  6. Neufeld, EF y MJ Cantz, Correcciones de errores innatos del metabolismo mucopolisacáridos. Ann NY Acad Sci, 1971. 179: p. 580-7.
  7. . Weber, B., et al, síndrome de Sanfilippo tipo B (mucopolisacaridosis III B): heterogeneidad alélica corresponde a la amplio espectro de fenotipos clínicos. Eur J Hum Genet, 1999. 7 (1): p. 34-44.
  8. Verma, IM, . La terapia génica Sci Am, 1990. 263 (5): p. 68-72, 81-4.

enlace al articulo original 

http://factbasedhealth.com/gene-therapy-treatment-children-rare-diseases-sanfilippo-syndrome/

Acerca del Dr. Timothy J. Millerabeoma manager

Dr. Miller es co-fundador y presidente  de Abeona Therapeutics, una empresa centrada en las enfermedades raras.

Abeona está desarrollando terapias para algunas enfermedades genéticas raras, actualmente  están avanzados en los síndromes de Sanfilippo (MPS III). Dr. Miller tiene más de 16 años de investigación científica, desarrollo de productos, operaciones clínicas y experiencia en el desarrollo de negocios, con un enfoque en la transición de nuevos productos bioterapéuticos a través del desarrollo pre-clínico y en la Fase 1 y 2 ensayos clínicos en humanos.

Anteriormente con Juventas Therapeutics, SironRX Therapeutics, y Copernicus Therapeutics, el Dr. Miller se ha centrado en la terapia génica y medicina regenerativa.

Un “caballo de Troya” que a menudo introduce la enfermedad.

que es la erapia genicaUn nuevo enfoque prometedor para la terapia génica de enfermedades neurodegenerativas utiliza un virus como portador del medicamento..
Los virus suelen tener mala prensa.
Se comparan a un caballo de Troya que a menudo introduce la enfermedad.
Pero, es precisamente a causa de su naturaleza infecciosa que pueden ser utilizados como vectores de genes – que son los vehículos cargados de buenas copias de genes que funcionan mal – y que se entregan a las células.
Llegar a todo el cuerpo es difícil, y más dificil aún es penetrar en el cerebro, y este es exactamente el objetivo de la terapia génica, penetrar en la barrera del sistema nervioso central.
El éxito puede depender de la elección del caballo de Troya, su tamaño, la forma y la capacidad de moverse más allá del lugar donde se ha inyectado. Hay muchas expectativas de cuales son los vectores que ser inyectados llegan directamente al cerebro para tratar varios tipos de enfermedades. Pero los investigadores todavía están luchando para encontrar a los candidatos adecuados.
Ahora, el proyecto financiado por la Union Europea BrainCAV , terminado en 2013, puede haber identificado un vector viral que puede ser muy bueno para el tratamiento de una gran variedad de patologías que afectan al cerebro .La investigación se centró inicialmente en la terapia génica con adenovirus canino-2 (CAV-2), un virus que infecta el tracto respiratorio del perro. Sin embargo, casi por casualidad, los investigadores del proyecto descubrieron que este virus es muy bueno para infectar el sistema nervioso central de las personas. ” Nos encontramos por casualidad que CAV-2 vectores eran muy buenos en infectar las neuronas del sistema nervioso central “, dice el coordinador del proyecto Eric Kremer , director de investigación en el CNRS Instituto de Genética Molecular de Montpellier, en Francia.
En general, varios tipos de virus potencialmente podrían ser vectores para la terapia génica en las enfermedades cerebrales.
Estos incluyen adenovirus, virus adeno-asociados y lentivirus. Cada uno tiene sus propias ventajas y desventajas. Al ser un virus que normalmente no infecta a los humanos, el CAV-2 no es atacado por nuestro sistema inmunológico.Y lo que es más, se descubrió también que CAV-2 infecta preferentemente neuronas, y no otros tipos de células cerebrales . Y que tiene la capacidad de viajar a lo largo de los axones, las proyecciones de las neuronas. Así puede alcanzar áreas del cerebro bastante distante desde el punto de inyección.
Todas juntas, estas características le hacen que un candidatomuy interesante para la terapia génica de enfermedades neurodegenerativas.
Para obtener una prueba de que era posible crear un vector de virus terapéutico, los científicos implicados en el proyecto probaron este enfoque en una enfermedad extremadamente rara, llamada mucopolisacaridosis tipo VII , también conocida como enfermedad de Sly.
que es la terapia genica
Los investigadores insertaron una copia funcional del gen afectado en la enfermedad en el virus. Entonces probaron el vector en ratones y perros con la patología. ” Limpiamos el cerebro de todos los animales de la neuropatología, y en los ratones también conseguimos prevenir o revertir sus efectos cognitivos “, dice Kremer.
Los investigadores del proyecto también generaron un modelo de primate de la enfermedad de Parkinson . Entregan el vector de CAV-2 cargado con un gen que causa una forma familiar de la enfermedad en el cerebro de monos.
El razonamiento es que si esto funciona, el proceso inverso de la carga del mismo vector con genes terapéuticos se convertirá en viable.
Pero hay desafíos en cuanto a la producción de vectores – en caso de que demuestren su eficacia como tratamiento. Una producción de vectores a gran escala de acuerdo a las denominadas Buenas Prácticas de Manufactura (BPM) reglas, para que sea apto para ser utilizado como un medicamento, es costoso y técnicamente difícil
El proyecto también abordó este aspecto. Por lo tanto, en los próximos años, los investigadores esperan poder producir una terapia génica para el síndrome de Sly.
Si funciona, podría allanar el camino para probar el vector en otro tipo de trastornos, incluyendo la enfermedad de Parkinson.
Actualmente, un enfoque popular en la terapia génica para enfermedades cerebrales es con algunos virus adeno-asociados.
Hace unos años, se descubrió que pueden atravesar la barrera hematoencefálica cuando se inyecta por vía intravenosa. Y que logran que la administración de genes sea muy extendida en el cerebro. Cuando se compara con este enfoque, uno de los expertos cree que el enfoque del proyecto CAV-2 podría tener una posible ventaja en términos de seguridad . Una mejora posible seria que los vectores tales como CAV-2 no se integran en células de ADN. “Por esta razón, se consideran más seguros que la integración de vectores lentiviral”, dice Angela Gritti , líder del grupo de investigación sobre terapia génica y células para enfermedades de almacenamiento lisosomal en el Hospital San Raffaele en Milán, Italia.
Pero podrían no ser de aplicación general en el cerebro. ” Por otro lado, podrían ser menos apropiados para las enfermedades cerebrales globales, donde el error genético afecta a todas y cada células “, dijo a youris.com.
Otro experto considera que una ventaja del vector CAV-2 sobre los otros es su capacidad para llevar una mayor cantidad de material genético. “Estos [otros] vectores pueden transportar sólo alrededor de cinco mil pares de bases de ADN. Así que no pueden ofrecer grandes genes “, dice Simon Waddington , que lidera el grupo de tecnología de transferencia genética en el University College de Londres , en el Reino Unido. “En contraste, los vectores de CAV tienen una capacidad mucho más grande”, le dice youris.com, “Y esto significa que pueden ser utilizados para entregar cualquier gen.”

Read more: http://www.youris.com/Health/Genetics/Picking-The-Right-Virus-Candidate-For-Gene-Therapy.kl#ixzz36clxbis6

Terapia más allá de la barrera hematoencefálica

Las primeras pruebas de nuevo enfoque basado en la terapia génica podría mejorar los tratamientos de las enfermedades que afectan al cerebro

atelier-site_internet2

Enfermedades cerebrales son particularmente difíciles de tratar. Cada sustancia que debe ser entregado al cerebro necesita superar varios obstáculos, como la barrera sangre-cerebro-un sistema que impide que las sustancias potencialmente peligrosas, sino también muchos de los medicamentos, para entrar en este órgano, para llegar a su objetivo. Esto es cierto no sólo para los medicamentos, sino también para los virus que muchos científicos piensan que podría ser utilizado como vehículos o vectores. Estos entregarían funcionamiento genes en el cerebro como una forma de tratar las enfermedades neurodegenerativas. Ahora, el proyecto financiado por la UE BrainCAV , terminado en 2013, ha tratado de desarrollar y probar uno de estos vectores en animales. El coordinador del proyecto Eric Kremer , director de investigación en el CNRS Instituto de Genética Molecular de Montpellier, en Francia, habla con youris.com sobre la fortaleza de este enfoque y de sus posibles aplicaciones en el tratamiento de las enfermedades cerebrales.
¿Cómo descubrió que el virus CAV-2 que estaba investigando podría infectar neuronas?
Empezamos a trabajar con adenovirus canino tipo 2, o comúnmente conocido como CAV-2, en 1994. CAV-2 es más conocido por su capacidad de infectar las vías respiratorias de los perros y dar una tos leve. A principios de los 1990, CAV-2 fue el único de adenovirus no humano que se habían secuenciado y caracterizado bien. Esto fue debido a una cepa atenuada se usó como una vacuna en perros. La idea inicial del laboratorio era utilizarlo para la terapia génica para la fibrosis quística. Sin embargo, nos encontramos por casualidad que CAV-2 vectores eran muy buenos en la infección de las neuronas en el sistema nervioso central.

¿Por qué este virus es considerado un buen candidato para la terapia génica de enfermedades cerebrales?
Los seres humanos están constantemente expuestos a adenovirus. Probablemente tenemos cinco o diez adenovirus que circulan en todo momento. La idea era utilizar un adenovirus no humano para prevenir la neutralización del vector por la respuesta inmune en los seres humanos. El vector CAV-2  también tenía algunas otras características interesantes. Cuando se inyecta en el cerebro, encontramos que preferencialmente infecta las neuronas. Otra característica es que va a numerosas estructuras del cerebro a través de los axones que se proyectan en el sitio de la inyección. Además, uno puede poner varios genes o casetes de expresión en el, o bien, alternativamente genes muy grandes.

¿Qué pruebas has realizado en el vector?
Incubamos vectores CAV-2  en las células de casi todas las especies imaginables y las inyectaromos en los cerebros de ratones, ratas, cobayas, perros, lemures y los monos del Viejo y del Nuevo Mundo. También probamos el vector en los tejidos del cerebro humano. Entonces creamos un vector para tratar una enfermedad huérfana rara, mucopolisacaridosis tipo VII (MPS VII), también llamado síndrome de Sly. Esto afecta a todo el cerebro. Hay sólo unos pocos cientos de casos documentados de MPS VII. Pero es un miembro de un grupo más amplio de enfermedades llamado mucopolisacaridosis. Lo que hicimos es poner una buena copia del gen afectado en el vector y la probamos en el cerebro de ratones y perros con la enfermedad.

¿Para qué otro tipo de enfermedades podrían utilizarse vectores CAV-2 ?
Las opciones sólo están limitadas por nuestra imaginación. Para el cerebro, muchos de los otros once tipos de mucopolisacaridosis son objetivos potenciales. Al mismo tiempo, también esperamos utilizarlo como una herramienta para comprender las enfermedades cerebrales. Por ejemplo, hemos tratado de crear un modelo en primates de la enfermedad de Parkinson. Nuestra idea es que con los vectores CAV-2  podríamos infectar las neuronas dopaminérgicas, que son algunas de las neuronas afectadas en la enfermedad de Parkinson. También podríamos expresar genes relacionados con la enfermedad de Parkinson mutados e inducir síntomas de la enfermedad.

250px-DA-loops_in_PD

¿Cuál es el siguiente paso?
Nuestra idea en este momento es continuar con mucopolisacaridosis, en particular, el tipo VII. Esperamos que una vez que tengamos la prueba mostrando que podemos tratar a la neuropatología y los efectos cognitivos asociados con la enfermedad, entonces seremos capaces de producir un vector de acuerdo con la llamada Good Manufacturing Practices-que son normas para la producción y el uso de vectores como las drogas y proponerlocomo terapia.

http://www.igmm.cnrs.fr/?lang=en

http://www.braincav.eu/

http://www.youris.com/Health/Interviews/Eric-Kremer–Delivering-Therapy-Beyond-The-Blood-Brain-Barrier.kl#ixzz35OmytkKD