Amicus Therapeutics, una compañía biofarmacéutica a la vanguardia de los tratamientos para enfermedades raras y huérfanas, ha anunciado hoy los resultados financieros del año finalizado el 31 de diciembre 2013 . La compañía también proporciona actualizaciones del programa y expone para el año 2014 la orientación de sus gastos operativos.
John F. Crowley, presidente y director general de Amicus Therapeutics, Inc., declaró: «Durante 2013 nos hemos centrado en el fortalecimiento de nuestra estrategia de negocio biológicos para desarrollar equipos de expertos de última generación para los pacientes con enfermedades de depósito lisosomal. A través de nuestra compra de Callidus Biopharma, hemos adquirido una propiedad de Pompe ERT, así como una tecnología de etiquetado péptido que es complementaria a nuestra plataforma gráfico. Creemos que estas dos tecnologías juntas proporcionaran una herramienta única para mejorar la actividad de la enzima, aumentar la absorción de la enzima en los tejidos, y potencialmente abordar la tolerabilidad y inmunogenicidad asociada a los equipos de expertos actuales. Durante 2014 estamos firmemente posicionados y bien capitalizados para ejecutar nuestra estrategia 3-en-3 para avanzar en tres equipos de expertos de la próxima generación en la clínica en los próximos tres años, con los programas principales en Fabry, Pompe y MPS I . «
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Actualizaciones del programa
Amicus posee los derechos mundiales exclusivos para sus equipos de expertos de la próxima generación, así como todas las aplicaciones de su «Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CHART™)» y la enzima objetivo de plataformas tecnológicas. En cada programa CHART, una chaperona farmacológica única está diseñada para unirse y estabilizar una enzima terapéutica específica en su forma correctamente plegada y activa. A través de su compra de Callidus Biopharma Amicus también ha adquirido una tecnología de etiquetado péptido diferenciada que se puede utilizar para diseñar de forma única y mejorar las ERT´s. Estas plataformas tecnológicas constituyen un instrumento complementario establecido para diseñar terapias de última generación para mejorar la captación tisular de la enzima activa, una mayor actividad lisosomal, más reducción de sustrato, y potencialmente tratar la tolerabilidad e inmunogenicidad asociada a los equipos de expertos que se comercializan actualmente.
Next-Generation ERT para la Enfermedad de Pompe
Amicus está avanzando un alfa-glucosidasa ácida humana recombinante (rhGAA) para la enfermedad de Pompe en desarrollo preclínico. La adquisición de la compañía Callidus Biopharma, trae una diferenciada ERT para Pompe, denominado AT-B200, con una estructura de carbohidrato único. En estudios preclínicos AT-B200 ha mostrado una captación tisular superior y mejor actividad en comparación con el tratamiento estándar actual. Esta ERT se puede optimizar aún más a través de la co-formulación farmacológica AT2220 chaperóna Amicus ‘para mejorar la estabilidad de la enzima, su tolerabilidad y mediante la aplicación de tecnología de etiquetado péptido una mejor orientación.
Next-Generation ERT para la enfermedad de Fabry
En combinación con la ERT, HCl farmacológica migalastat chaperona Amicus ‘está diseñado para unirse y estabilizar la infusa alfa-Gal A de la enzima, independiente de la mutación genética del paciente. Amicus cree que este enfoque tiene el potencial para beneficiar a todos los pacientes con enfermedad de Fabry.
Amicus ha completado un estudio clínico de fase 2 (estudio 013) de HCl migalastat co-administra con ERT actualmente aprobados para la enfermedad de Fabry (Fabrazyme ® y Replagal ®), así como los estudios preclínicos de HCl migalastat co-formulado con un ERT en investigación propia para Fabry enfermedad (JR-051 del JCR Pharmaceutical Co Ltd). JR-051 es un ser humano alfa-Gal A recombinante de la enzima que está diseñado para ser bioequivalente a Fabrazyme.
Los resultados positivos de estos estudios clínicos y preclínicos demostraron una mayor actividad de la enzima en el plasma y una mayor absorción de la enzima en los tejidos en la presencia de la chaperona en comparación con los actuales…
En el primer semestre de 2014 Amicus planea llevar a cabo un estudio de Fase 1 para evaluar la farmacocinética de una formulación intravenosa de HCl migalastat en voluntarios sanos para determinar la dosis óptima para la co-formulación con ERT. En el segundo semestre de 2014, Amicus espera iniciar un medio estudio de fase para evaluar HCl migalastat co-formulado con JR-051. Amicus está evaluando su estrategia a largo plazo para el suministro de la última etapa clínica y comercial ERT, que puede incluir el desarrollo o en la licencia de un alfa-Gal A recombinante enzima comparable a JR-051.
Next-Generation ERT para MPS I
Amicus está aprovechando su plataforma CHART para desarrollar una propietaria de alfa-L-iduronidasa recombinante humana (rhIDUA) enzimático para MPS I. En apoyo de su desarrollo de este ERT de próxima generación, Amicus ha recibido una financiación de hasta 250.000 dólares de un donante privado que proporciona subvenciones para la investigación médica, para encontrar mejores tratamientos y curas para enfermedades genéticas poco comunes, incluidas las enfermedades de almacenamiento lisosomal.
Migalastat HCl monoterapia para la enfermedad de Fabry
HCl migalastat monoterapia está siendo investigado en dos estudios de fase 3 en curso para los pacientes con enfermedad de Fabry con mutaciones susceptibles. Se han reportado datos de 6 meses a cuenta de la primera Fase 3 estudio en curso (Estudio 011), y 12 – y los datos de 24 meses de este estudio se anticipó en el segundo trimestre de 2014. Top-line, se espera que 18 meses de datos clínicos sobre el segundo estudio de fase 3 en curso (Estudio 012) en el segundo semestre de 2014.
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Acerca de Amicus Therapeutics
Amicus Therapeutics es una compañía biofarmacéutica a la vanguardia de los tratamientos para las enfermedades raras y huérfanas. La compañía está desarrollando novedosos tratamientos, los primeros de su clase para una amplia gama de enfermedades genéticas humanas, con un enfoque en la entrega de nuevos beneficios a las personas con enfermedades de depósito lisosomal. Programas de plomo Amicus ‘incluyen las pequeñas moléculas chaperonas farmacológicas HCl migalastat como monoterapia y en combinación con la terapia de reemplazo enzimático (TRE) para la enfermedad de Fabry, y AT2220 (duvoglustat HCl) en combinación con ERT para la enfermedad de Pompe.
Acerca de la Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CHART™)
La Chaperone-Advanced Replacement Therapy (CHART™) combina las chaperonas farmacológicas con las terapias de sustitución enzimática (ERT) para las enfermedades de depósito lisosomal (LSDs). En una terapia de reemplazo-chaperona avanzada, una chaperona farmacológica única que está diseñado para unirse y estabilizar una enzima terapéutica específica en su forma correctamente plegada y activa. Este mecanismo CHART propuesto puede permitir una mayor absorción de los tejidos de la enzima activa, una mayor actividad lisosomal, más reducción de sustrato y menor inmunogenicidad en comparación con la ERT sola. Las mejoras en la estabilidad de la enzima también pueden permitir la entrega más conveniente de las terapias de próxima generación.
Amicus está aprovechando la plataforma CHART para desarrollar terapias de próxima generación que se componen de enzimas lisosomales co-formulados con chaperonas farmacológicas.
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